Amsterdam Molecular Therapeutics to Develop AAV

AMT krijgt licentie op Amgen’s GDNF-gen voor ontwikkeling
behandeling ziekte van Parkinson met AMT’s eigen gentherapie-platform
Amsterdam, 18 september 2008 – Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), toonaangevend op het
gebied van menselijke gentherapie, deelde vandaag mee een licentie van Amgen te hebben verkregen voor het
gebruik van hun GDNF-gen om een gentherapie te ontwikkelen ter behandeling van de ziekte van Parkinson. De
combinatie van dit gen en AMT’s gentherapie-platform op basis van adeno-geassocieerde virussen (AAV) zou de
ontwikkeling van een effectieve, langwerkende behandeling van deze progressieve en invaliderende ziekte
mogelijk kunnen maken.
De ziekte van Parkinson is de op één na meest voorkomende neurodegeneratieve ziekte. Meestal worden
mensen ouder dan 65 jaar door Parkinson getroffen en wereldwijd lijden naar schatting 4,5 miljoen mensen aan
de ziekte. Als gevolg van de toegenomen gemiddelde levensverwachting, zal het totale aantal mensen met de
ziekte van Parkinson tussen nu en het jaar 2030 naar verwachting verdubbelen tot ongeveer 9 miljoen.
Patiënten met Parkinson verliezen geleidelijk de controle over hun spieren, wat trillingen, stijfheid, traagheid bij
het bewegen en een gebrek aan coördinatie veroorzaakt met een ernstige afname van de kwaliteit van leven als
gevolg. De ziekte van Parkinson wordt veroorzaakt door achteruitgang en het afsterven van zenuwcellen in een
bepaald deel van de hersenen. Deze cellen produceren dopamine, een stof die noodzakelijk is voor de
communicatie tussen zenuwcellen die betrokken zijn bij de motoriek. Huidige behandelingen blijven beperkt tot
symptoombestrijding; er zijn geen behandelingen beschikbaar die de progressie van de ziekte afremmen of
stoppen.
Een nieuwe manier voor het inbrengen van het GDNF-gen
“Deze licentie van Amgen geeft ons de unieke mogelijkheid onze gentechnologie en kennis in combinatie met
het GDNF-gen te gebruiken om een potentiële doorbraak te realiseren in de behandeling van deze
veelvoorkomende en uiterst slopende ziekte”, aldus Ronald Lorijn, CEO van AMT. “Wij verwachten dat onze
toepassing van gentherapie een effectieve manier zou kunnen zijn om het gen in de delen van de hersenen in te
brengen die zijn aangetast door de ziekte van Parkinson.
Bescherming en verbetering van zenuwcellen met GDNF
Het GDNF-gen bevat de informatie voor een eiwit dat essentieel is voor de ontwikkeling en overleving van
zenuwcellen. AMT zal dit gen in combinatie met zijn eigen gepatenteerde technologie gebruiken om een
gentherapie te ontwikkelen die erop is gericht de werking van dopamine producerende zenuwcellen te
beschermen en te verbeteren. Het positieve effect van GDNF op zenuwcellen is bij meerdere onderzoeken met
dieren aangetoond, wat het een veelbelovende productkandidaat maakt voor de behandeling van de ziekte van
Parkinson. AMT verwacht dat zijn platform voor het inbrengen van genen een potentiële oplossing kan bieden
voor het in de hersenen brengen van het GDNF-gen.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
Het Nederlandse bedrijf AMT heeft een uniek gentherapie-platform dat oplossingen lijkt te bieden voor veel, zo
niet alle, obstakels die tot nu toe verhinderden dat gentherapie kon uitgroeien tot een steunpilaar binnen de
klinische geneeskunde. Het bedrijf gebruikt adeno-geassocieerde virale (AAV) vectoren als transportmiddel om
therapeutische genen toe te dienen. Bovendien heeft het bedrijf waarschijnlijk als eerste een stabiel en
schaalbaar platform voor AAV-productie weten te ontwikkelen en te valideren. AMT’s bijzondere technologie
betekent een enorme belofte voor patiënten die lijden aan een van de duizenden zeldzame ziekten, met name
ziekten die worden veroorzaakt door een defect van één gen. AMT heeft nu een onderzoeksprogramma met
zeven producten in verschillende stadia van ontwikkeling.
Over Amgen
Amgen ontdekt, ontwikkelt en voorziet in innovatieve geneesmiddelen om ernstige ziekten te behandelen.
Amgen, die in 1980 met haar baanbrekende biotechnologische activiteiten is gestart, was één van de eerste
bedrijven die de belofte van de wetenschap wist na te komen door veilige en effectieve geneesmiddelen van het
laboratorium, via het productiebedrijf naar de patiënt te brengen. De geneesmiddelen van Amgen hebben de
medische wetenschap veranderd door miljoenen mensen overal ter wereld te helpen in de strijd tegen kanker,
nierziekten, reumatoïde artritis en andere ernstige aandoeningen. Met een diepgaande en zeer brede pijplijn van
potentiële nieuwe geneesmiddelen, blijft Amgen zich inzetten om de wetenschap nog verder te ontwikkelen en
de kwaliteit van leven voor velen te verbeteren.
Voor nadere informatie
André Verwei
CFO
+31 20 566 5686
[email protected]
www.amtbiopharma.com
Rob Janssen
Director Corporate Communications & Investor Relations
+31 20 566 7509
[email protected]
Certain statements in this press release are “forward-looking statements” including those that refer to management's plans and
expectations for future operations, prospects and financial condition. Words such as “strategy”, “expects”, “plans”, “anticipates”, “believes”,
“will”, “continues”, “estimates”, “intends”, “projects”, “goals”, “targets” and other words of similar meaning are intended to identify such
forward-looking statements. Such statements are based on the current expectations of the management of Amsterdam Molecular
Therapeutics only. Undue reliance should not be placed on these statements because, by their nature, they are subject to known and
unknown risks and can be affected by factors that are beyond the control of AMT. Actual results could differ materially from current
expectations due to a number of factors and uncertainties affecting AMT’s business, including, but not limited to, the timely
commencement and success of AMT’s clinical trials and research endeavors, delays in receiving U.S. Food and Drug Administration or
other regulatory approvals (i.e. EMEA, Health Canada), market acceptance of AMT’s products, effectiveness of AMT’s marketing and
sales efforts, development of competing therapies and/or technologies, the terms of any future strategic alliances, the need for additional
capital, the inability to obtain, or meet, conditions imposed for required governmental and regulatory approvals and consents. AMT
expressly disclaims any intent or obligation to update these forward-looking statements except as required by law. For a more detailed
description of the risk factors and uncertainties affecting AMT, refer to the prospectus of AMT’s initial public offering on June 20, 2007, and
AMT’s public announcements made from time to time.