Amsterdam Molecular Therapeutics B V

AMT ontvangt innovatiekrediet van Nederlandse overheid voor de
ontwikkeling van gentherapie tegen ziekte van Duchenne
Amsterdam, 6 januari 2010 – AMT - Amsterdam Molecular Therapeutics N.V. (Euronext: AMT), een
vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane gentherapie, maakt bekend dat
het van de Nederlandse overheid een innovatiekrediet zal ontvangen van € 4 miljoen ter ondersteuning
van de ontwikkeling van AMT’s gentherapie tegen Duchenne spierdystrofie (Duchenne Muscular
Dystrophy; DMD). Het krediet is toegekend door SenterNovem, het agentschap voor duurzaamheid en
innovatie van het Nederlandse Ministerie van Economische Zaken.
“We zijn bijzonder ingenomen met dit krediet voor ons DMD-project, omdat dergelijke kredieten alleen worden
toegekend aan innovatieve projecten met sterke commerciële vooruitzichten”, zegt Jörn Aldag, Chief Executive
Officer van AMT. “Dit krediet stelt ons in staat om de verdere ontwikkeling van een gentherapie tegen deze sterk
progressieve en verwoestende spieraandoening met voorrang ter hand te nemen”.
Onlangs maakte AMT bekend dat het met succes DMD heeft behandeld in een preklinisch diermodel voor de
ziekte van Duchenne met het in eigen beheer ontwikkelde gentherapieproduct AMT-080. Deze zogeheten proof
of concept studies toonden aan dat AMT’s technologie leidt tot de expressie van een functioneel dystrofine eiwit
in zowel het hart als het spierstelsel van deze dieren, waardoor musculaire dystrofie wordt voorkomen. De data
van deze studies bevestigen een eerdere studie waarin gentherapie aantoonde succesvol te zijn bij het herstel
van dystrofine-eiwit in aangetaste spiercellen verkregen uit biopten van DMD-patiënten. Al met al vormen deze
resultaten een stevig fundament onder AMT’s gentherapeutische aanpak van DMD.
Op 8 oktober 2009 verleende de Europese registratieautoriteit (EMEA) voor AMT-080 de status van
weesgeneesmiddel. Dit garandeert AMT tien jaar marktexclusiviteit in Europa voor de behandeling van DMD,
nadat AMT-080 tot de markt is toegelaten. Voorwaarde hierbij is dat dit kandidaat-product het eerste
goedgekeurde medicijn is met een grote klinische relevantie of duidelijk beter is dan een eerder geregistreerd
product.
Het SenterNovem krediet is rentedragend en wordt opeisbaar halverwege 2013, afhankelijk van het commerciële
succes van het project. Het krediet wordt in delen betaalbaar gesteld bij het behalen van bepaalde mijlpalen en
dekt 35% van de totale kosten gedurende deze periode.
Over de ziekte van Duchenne
DMD is een ernstige aandoening die zich kenmerkt door een toenemende verzwakking van de spieren. De ziekte
treft jonge kinderen, vrijwel uitsluitend jongens en leidt tot een zich uitbreidende verlamming en als gevolg
daarvan sterfte op jonge leeftijd. De aandoening wordt veroorzaakt door mutaties in het dystrofine-gen, waardoor
de productie van functioneel dystrofine-eiwit, een fundamenteel component van het spierweefsel, wordt
geblokkeerd.
Er is momenteel geen behandeling die de fatale afloop van de ziekte voorkomt. DMD komt voor bij één op de
3.500 jongens. Hiermee is het een van de meest veelvoorkomende vormen van spierdystrofie.
AMT ontwikkelt een gentherapie voor DMD gebaseerd op de ‘exon-skipping’ technologie. Hierbij wordt het
genetisch defect zodanig overbrugd dat er wederom functioneel eiwit kan worden aangemaakt. Bij dierproeven is
een positief langdurig therapeutisch effect van deze benadering aangetoond.
Persbericht Innovatie Krediet SenterNovem
www.amtbiopharma.com
1
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een succesvolle biotechonderneming op het
gebied van de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor
het transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het
eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde
platform biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten
veroorzaakt door een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV
gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire
Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden
zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling.
Over SenterNovem en het innovatie krediet programma (www.senternovem.nl/innovatiekrediet)
Het Innovatiekrediet is een risicodragend krediet gericht op de financiering van ontwikkelingsprojecten met een
groot commercieel potentieel, maar ook een hoog technisch risico. De projecten dienen gericht te zijn op de
ontwikkeling van nieuwe producten, processen of diensten. Het doel van het innovatiekrediet is het beperken van
het risico voor ondernemers. Het innovatiekrediet hoeft niet te worden afgelost als het project mislukt. Het krediet
heeft afzonderlijke budgetten voor technische ontwikkelingsprojecten en voor klinische onderzoekstrajecten.
Voor nadere informatie:
Jörn Aldag
Chief Executive Officer
Tel +31 (0) 20 566 7394
[email protected]
www.amtbiopharma.com
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige bericht. Mocht zich een verschil in
de tekst voordoen dan prevaleert de Engelstalige versie.
Persbericht Innovatie Krediet SenterNovem
www.amtbiopharma.com