201001250000000001_PIV374983

EMA start formele beoordeling registratiedossier Glybera®
Amsterdam, 25 januari 2010 - Amsterdam Molecular Therapeutics N.V. (Euronext: AMT), een
vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane gentherapie, maakt een nieuwe
mijlpaal bekend in het registratieproces voor Glybera®, AMT’s meest vergevorderde product bedoeld
voor patiënten met lipoproteinelipase (LPLD). De European Medicines Agency (EMA, voorheen EMEA)
heeft de validatie van de eerder bekendgemaakte registratieaanvraag voor Glybera® afgerond. De EMA
zal thans starten met haar formele beoordeling van Glybera®.
AMT heeft in Europa en Canada twee klinische studies gericht op lipoproteinelipase-deficiëntie (LPLD)
uitgevoerd. Meerjarige vervolgstudies vinden momenteel plaats, alsmede een nieuwe studie in Canada. In deze
drie studies is aangetoond dat toediening van Glybera® heeft geleid tot een aanzienlijke afname van het aantal
gevallen van pancreatitis, of wel acute ontsteking van de alvleesklier, de belangrijkste invaliderende complicatie
bij LPLD. Deze studies tonen verder aan dat Glybera® een uitstekend veiligheidsprofiel heeft.
“De acceptatie van het Glybera® dossier door de EMA betekent een belangrijke stap richting registratie
voor Glybera®. Bovendien toont het AMT’s expertise op het gebied van innovatieve ontwikkeling aan.
Een toekomstige goedkeuring van de aanvraag voor registratie zou een volledige erkenning betekenen
van onze gentherapeutische aanpak, alsmede van ons productieplatform gebaseerd op adenogeassocieerde virussen (AAV). “We zijn ervan overtuigd dat deze nieuwe stap hoop biedt voor vele
patiënten omdat gentherapie mogelijk de belangrijkste therapie voor de behandeling van erfelijke
aandoeningen wordt”: zegt Jörn Aldag, CEO van AMT.
Het registratiedossier zal door de EMA formeel worden beoordeeld in een zogeheten centrale procedure voor
nieuwe innoverende geneesmiddelen waar gentherapie toe behoren. Overeenkomstig de daarvoor geldende
publicatieverplichtingen verwacht AMT in de loop van 2010 nadere updates met resultaten van haar
vervolgstudies, alsmede van haar nieuwe studie te kunnen publiceren.
LPLD
LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel dodelijke aandoening, waarvoor thans nog geen
goedgekeurde therapie beschikbaar is. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert
in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit bij patiënten. Dit eiwit is van het belang bij de
afbraak van grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. Wanneer dergelijke
transportpartikels – chylomicronen – zich in het bloed ophopen, kan dat een blokkering van kleinere bloedvaten
veroorzaken, wat weer kan leiden tot pancreatitis. Pancreatitis heeft in het algemeen ziekenhuisopname tot
gevolg en leidt in de meest ernstige vorm in 15% van de gevallen tot overlijden. Terugkerende pancreatitis bij
LPLD patiënten kan uitmonden in moeilijk te behandelen diabetes. LPLD leidt in vele gevallen tot ernstige ziekte
dan wel sterfte.
Voor nadere informatie:
Jörn Aldag
Chief Executive Officer
Tel +31 (0) 20 566 7394
[email protected]
www.amtbiopharma.com
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een succesvolle biotechonderneming op het gebied van
de ontwikkeling van humane gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het
transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat waarschijnlijk het eerste stabiele en
schaalbare AAV productieplatform is te ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote
mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door een deficiënt gen.
De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie
(LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van
Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en ontwikkeling.
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige bericht. Mocht zich een verschil in de tekst
voordoen dan prevaleert de Engelstalige versie.