201109060000000001_PIV478777 Dutch

Amsterdam Molecular Therapeutics ontvangt licentie voor aanvullende nieuwe
gentherapievectoren van National Institutes of Health
Verkrijgt Amerikaanse octrooibescherming voor gepatenteerd AAV
intellectueel eigendom
Amsterdam, Nederland – 6 september, 2011 – Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een
leider op het gebied van humane gentherapie, meldde vandaag dat het een exclusieve licentieovereenkomst is
aangegaan met de US National Institutes of Health (NIH) voor het gebruik van op adeno-geassocieerd virus
serotype 5 (AAV5) gebaseerde gentherapievectoren voor lever- en hersenindicaties. Deze overeenkomst is een
uitbreiding van een originele niet-exclusieve licentie voor AAV5 van de NIH. De financiële details van de
overeenkomst zijn niet vrijgegeven.
Gelijktijdig met het tekenen van deze exclusieve licentie heeft AMT een verklaring van goedkeuring ontvangen
van het United States Patent and Trademark Office (USPTO) met betrekking tot de octrooiaanvraag genaamd
“AAV-vectoren geproduceerd in insectencellen” (AAV vectors produced in insect cells), welke een essentieel
onderdeel vormt van de geoctrooieerde productietechnologie van het bedrijf. Dit octrooi bevat een nieuwe en
significant verbeterde transportmethode van therapeutische genen aan doelorganen met gebruik van adenogeassocieerde virus (AAV) afgeleide vectoren die geproduceerd zijn in insectencellen. De technologie is al met
succes toegepast op Glybera®, een gentherapie tegen lipoproteinelipase-deficientie (LPLD). AMT gelooft dat dit
intellectueel eigendom samen met de exclusieve licentie van de NIH het bedrijf in een unieke positie plaatst voor
een aantal programma's die gebaseerd zijn op AAV serotype 5, zoals hemofilie, acute intermitterende porfyrie,
GDNF-gerelateerde ziektes en Sanfilippo B.
“De uitbreiding van onze bestaande AAV5-licentie met NIH is een belangrijke aanvulling op onze intellectuele
eigendomspositie omdat het verscheidene producten in onze pijplijn, die Glybera volgen, ondersteunt. Het
toekennen van een exclusieve licentie van de NIH is zeer ongebruikelijk en wij geloven dat dit de status van AMT
binnen de gentherapiesector erkent,” zei Jörn Aldag, CEO van AMT. “Wij blijven niet alleen toegewijd aan de aan
de herbeoordeling van het registratiedossier voor Glybera, maar wij waarderen ook de grote waarde en
noodzaak voor patiënten van de andere gentherapieprogramma’s.”
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van therapieën die gebaseerd zijn op menselijke
genen. Het hoofdproduct van het bedrijf, Glybera®, een gentherapie voor de behandeling van lipoproteïne lipase
deficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt
goedgekeurd zal Glybera de eerste gentherapie zijn die in Europa op de markt gebracht wordt. AMT heeft ook
een pijplijn met gentherapieproducten voor hemofilie B, Duchenne spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie,
de ziekte van Parkinson en SanfilippoB. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale (AAV) afgeleide
vectoren als gekozen transportmiddel voor therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en
schaalbare AAV productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit geoctrooieerde platform kan
toegepast worden op een groot aantal zeldzame (wees) ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd
functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de strategie om zich te richten op deze sector van
de industrie. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan gevonden worden op
www.amtbiopharma.com.
Voor meer informatie:
Jörn Aldag
Algemeen directeur
AMT
Tel : +31 20 566 7394
Mike Sinclair
Partner
Halsin Partners
Tel : +44 20 7318 2955
[email protected]
[email protected]
Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn “vooruitziende verklaringen” met inbegrip van de verklaringen die
refereren aan plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties, vooruitzichten en financiële
voorwaarden. Woorden zoals “strategie,” “verwacht,” “plant,” “anticipeert,” gelooft,” “zal,” “blijft,” “schat,” “bedoelt,”
“projecten,” “doelstellingen,” “doelen” en andere woorden met soortgelijke betekenis zijn bedoeld om deze
vooruitziende verklaringen aan te duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige
verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig vertrouwen gehecht worden aan deze
verklaringen, omdat deze van nature onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico’s en zij kunnen beïnvloed
worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen. Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen
van huidige verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de aangelegenheden van
AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen
hierin bij te werken, behalve zoals wettelijk vereist.