Speciale populaties

European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
Speciale populaties
Welke groepen worden gedefinieerd
als speciale populaties?
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Voor sommige groepen in de algehele populatie kan binnen
het klinische ontwikkelingsproces een speciaal onderzoek
nodig zijn.
 ouderen
 patiënten met excretieproblemen (problemen met verwijdering
van een geneesmiddel uit het lichaam)
 zwangere vrouwen
 vrouwen die borstvoeding geven
 kinderen
 etnische subgroepen
 Voor deze groepen kunnen unieke overwegingen voor de
baten-risicobeoordeling gelden of een andere dosis of
behandelschema.
2
Ouderen
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Het gebruik van geneesmiddelen in deze populatie
vereist speciale overwegingen vanwege:
 het frequente optreden van onderliggende ziekten;
 het gelijktijdige gebruik van andere geneesmiddelen en het
hiermee samenhangende risico van geneesmiddelinteracties.
3
Ouderen
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Niet alle potentiële verschillen die bij ouderen kunnen
optreden, kunnen uit populaties van niet-ouderen
worden voorspeld. Het kan hierbij gaan om verschillen
in:
 farmacokinetiek – wat het lichaam doet met het geneesmiddel;
 farmacodynamiek – wat het geneesmiddel doet met het lichaam;
 interacties tussen het geneesmiddel en bestaande ziekten;
 interacties tussen het onderzochte geneesmiddel en andere
geneesmiddelen die de patiënt inneemt;
 klinische respons – het effect van het geneesmiddel op de
ziekte.
4
Patiënten met excretieproblemen
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Mensen die moeite hebben het geneesmiddel uit hun
lichaam te verwijderen door nier- of leverproblemen.
 Om bij deze patiënten de effecten van het geneesmiddel
waar te nemen zijn specifieke farmacokinetische
onderzoeken nodig.
 In deze onderzoeken moeten oudere patiënten zijn
opgenomen of jongere patiënten met excretieproblemen.
5
Zwangere vrouwen
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 In het algemeen moeten zwangere vrouwen worden
uitgesloten van klinische onderzoeken wanneer het
geneesmiddel niet bedoeld is voor gebruik tijdens de
zwangerschap.
 Als een vrouw zwanger wordt terwijl ze het
geneesmiddel gebruikt, moet de behandeling worden
stopgezet (op voorwaarde dat dit veilig is).
6
Zwangere vrouwen
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Er moet speciale aandacht worden besteed aan
onderzoeken naar reproductietoxiciteit voordat zwangere
vrouwen in klinische onderzoeken worden opgenomen.
 Voor klinische onderzoeken waarin vrouwen worden
opgenomen omdat het geneesmiddel bedoeld is voor
gebruik tijdens de zwangerschap, is het belangrijk dat
het volgende in de tijd wordt gevolgd:
 zwangerschap,
 foetus en
 kind.
7
Vrouwen die borstvoeding geven
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 In sommige gevallen wordt het geneesmiddel (of de
metabolieten ervan) in de moedermelk uitgescheiden en
dit moet worden onderzocht.
 Wanneer vrouwen die borstvoeding geven, deelnemen
aan klinische onderzoeken, moeten hun kinderen
worden gemonitord op de effecten van het
geneesmiddel.
8
Kinderen
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Kinderen vormen een bijzonder kwetsbare populatie;
klinische onderzoeken met kinderen moeten daarom
worden uitgevoerd onder omstandigheden die voor elke
leeftijdscategorie de best mogelijk bescherming bieden.
 Leeftijdscategorieën worden als volgt gedefinieerd:
 te vroeg geboren pasgeborenen (geboren voor een
zwangerschapsduur van 37 weken);
 voldragen pasgeborenen (0 tot 27 dagen);
 zuigelingen en peuters (28 dagen tot 23 maanden);
 kinderen (2 tot 11 jaar);
 adolescenten (12 tot 16/18 jaar, afhankelijk van de regio).
9
Kinderen
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Voordat er kinderen in klinische onderzoeken worden
opgenomen, moeten er veiligheidsgegevens van
volwassenen beschikbaar en beoordeeld zijn.
 Voor onderzoeken met kinderen is het gewoonlijk correct
met oudere kinderen te beginnen voordat het onderzoek
wordt uitgebreid naar jongere kinderen en vervolgens
naar zuigelingen.
 De organisatie die een geneesmiddel ontwikkelt, moet
ruim op tijd het verplichte pediatrische onderzoeksplan
(PIP) indienen om te zorgen dat het geneesmiddel op
juiste wijze voor kinderen kan ontwikkeld.
10
Etnische groepen/regio’s
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Verschillen in etnische factoren zouden de werkzaamheid of
veiligheid van het geneesmiddel in de populatie kunnen
veranderen.
 Er kan een beperkte hoeveelheid klinische gegevens moeten
worden verkregen in ‘overbruggende onderzoeken’. Inzicht in
de kenmerken van een geneesmiddel bepaalt welke soort
overbruggende onderzoeken er in etnische subgroepen of
verschillende regio’s nodig zijn.
 Farmacokinetische, farmacodynamische en therapeutische
effecten kunnen door etnische factoren worden beïnvloed.
 Het type van het betreffende geneesmiddel, de indicatie ervan
evenals de leeftijd en/of het geslacht van een patiënt kunnen
van invloed zijn op de manier waarop etnische factoren het
effect van een geneesmiddel veranderen.
11