Post-Authorisation Efficacy Studies (PAES)

European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
Onderdelen van
geneesmiddelenbewaking:
'Post-Authorisation Efficacy Studies'
(PAES's)
Plannen voor 'Post-Authorisation
Efficacy Studies' (PAES's)
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 “Het doel is dat de toezichthoudende instanties in staat
zijn om dergelijke onderzoeken te verzoeken wanneer er
belangrijke vragen bestaan over de werkzaamheid van
het geneesmiddel die pas kunnen worden beantwoord
zodra het middel algemeen wordt gebruikt of wanneer er
vragen opkomen in de periode nadat het geneesmiddel
is toegelaten op de markt” – Dr. Stella Blackburn, EMA,
2011
2
Bereik van PAES's
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
Op het moment van verlening van de
handelsvergunning
• In het geval dat er problemen worden vastgesteld die
samenhangen met enkele aspecten van de werkzaamheid en die
alleen kunnen worden opgelost nadat het geneesmiddel op de
markt is gebracht
Na verlening van de handelsvergunning
• Wanneer kennis omtrent de ziekte of de klinische methodologie
aangeeft dat eerdere werkzaamheidsbeoordelingen mogelijk
aanzienlijk moeten worden herzien
PAES's mogen niet leiden tot voortijdige verlening van
handelsvergunningen. Ze kunnen niet worden gebruikt om de initiële
bewijskracht te ontkrachten die vereist is voor de verlening van een
standaard handelsvergunning.
3
Wat kan een PAES in gang zetten?
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Nationale bevoegde autoriteiten
 Het Europees Geneesmiddelenbureau
 De Europese Commissie
 PAES's vallen onder de EU Verordening 357/2014
betreffende situaties waarin veiligheids- en
werkzaamheidsstudies na toelating kunnen worden
vereist.
 Beschikbaar op http://eur-lex.europa.eu/legalcontent/EN/TXT/PDF/?uri=OJ:JOL_2014_107_R_0001&from=E
N (laatst geraadpleegd 29 september 2015).
4
Welke punten moeten in een PAES
aan de orde komen? (1)
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Een initiële werkzaamheidsbeoordeling gebaseerd op
surrogaateindpunten die moet worden geverifieerd
 In het geval dat geneesmiddelen worden gebruikt in
combinatie met andere geneesmiddelen, kunnen er
aanvullende werkzaamheidsgegevens nodig zijn om
onzekerheden op te helderen
 Onzekerheden met betrekking tot de werkzaamheid van
een geneesmiddel in bepaalde subpopulaties die niet
voorafgaand aan het verlenen van de
handelsvergunning konden worden opgelost
 Een verandering van inzicht inzake de standaardzorg
voor een ziekte of de farmacologie van een
geneesmiddel
5
Welke punten moeten in een PAES
aan de orde komen? (2)
European Patients’ Academy
on Therapeutic Innovation
 Het potentiële gebrek aan werkzaamheid op de lange
termijn dat zorgen oproept ten aanzien van de
handhaving van een positieve baten-risicobalans van het
geneesmiddel.
 Gebruik van een geneesmiddel in de dagelijkse praktijk kan de
voordelen die het geneesmiddel in klinische onderzoeken heeft
laten zien, aanzienlijk beïnvloeden. In sommige gevallen, zoals
bij vaccins, waren beschermende werkzaamheidsonderzoeken
tijdens klinische onderzoeken niet haalbaar.
 Nieuwe concrete en objectieve wetenschappelijke
factoren die een basis zouden kunnen zijn voor de
bevinding dat eerdere beoordelingen van de
werkzaamheid mogelijk aanmerkelijk moeten worden
herzien
6