Acute myeloïde leukemie (AML) bij kinderen

Acute myeloïde leukemie
(AML) bij kinderen
Kim Klein,
arts & promovendus afdeling kinderoncologie,
VUmc Amsterdam
Inhoud
• Achtergrond
• Symptomen
• Huidige behandeling
• Bijwerkingen tijdens de behandeling
• Stamceltransplantatie
• Follow-up na behandeling
• Late effecten van de behandeling
(Chronische myeloide leukemie)
Achtergrond AML
AML bij kinderen: ~25 ptn/jr in NL
Ziekte van het beenmerg.
Beenmerg maakt:
• Witte bloedcellen (leukocyten)
 Functie: afweer tegen infecties
• Rode bloedcellen (erytrocyten)
 Functie: zuurstoftransport, energie
• Bloedplaatjes (trombocyten)
 Functie: bloedstolling
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
Gezond beenmerg
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
Achtergrond AML
Acute myeloïde leukemie = ziekte van het beenmerg, waarbij er
door fouten in het DNA van de voorloper cellen van bepaalde
witte bloedcellen een verstoring ontstaat:
• geen uitrijping van de cellen
• ongeremde deling
Bron: http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
Achtergrond AML
Achtergrond AML
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/3AML.htm
Overschot aan zieke witte bloedcellen (AML cellen)
Verdringing van gezonde cellen (witte bloed cellen, rode bloed
cellen, bloedplaatjes)
 Gevolgen?
Klachten bij AML
• Slechte werking/tekort gezonde witte bloedcellen:
– Ziek, koorts (infecties)
• Tekort aan rode bloedcellen:
– Moe
– Bleek
– Benauwd
• Tekort aan bloedplaatjes:
– Snel bloeden, langzame stolling
– Bloedneuzen
– Blauwe plekken/puntbloedingen
Afbeeldingen via google search
Klachten bij AML
Woekering van zieke cellen:
• Pijn in grote botten
• Gezwollen klieren
• Buikpijn/dikke buik
• Benauwd
Overig:
• Gebrek aan eetlust
• Afvallen
• Koorts
Afbeelding via google search
Diagnose AML
• Bloed en beenmergonderzoek:
– Microscopisch
– Immuunmarkers (flowcytometrie)
– Cytogenetica (DNA) en andere afwijkingen van de cel
• Foto van de longen
• Echo van de buik (soms)
• Echo van het hart
Behandeling AML
Chemotherapie
• Anthracyclines
• Cytarabine
• Etoposide
• Overige middelen
 NOPHO-DBH AML 2012 protocol
Bijwerkingen
Onderdrukking beenmerg:
Andere bijwerkingen:
• Infecties
• Misselijkheid/braken
• Bloedarmoede
• Problemen met de stolling
– Afvallen
• Aantasting gezonde weefsels:
– Haaruitval
– Kapot slijmvlies
– Hart
• Verlies van voedingsstoffen
– Darmen
– Nieren
• Pijn
Supportive care
• Voorkomen/behandelen van infecties:
– Leefstijladviezen
– Antibiotica (profylaxe)
• Behandelen van gevolgen van tekort aan gezonde cellen
– Transfusies
– Medicijnen om de aanmaak te stimuleren (zelden)
• Medicijnen tegen misselijkheid en pijn
• Sondevoeding/infuus; aanvullende voedingsstoffen
http://www.erasmusmc.nl
• Fysiotherapie
• Psychosociale ondersteuning
Stamcel transplantatie
Indicatie:
• Hoog risico patiënten
• Recidief
 expertise centrum
Vormen:
• Navelstreng
• Sibling
• Matched unrelated donor
(MUD)
http://hematologiegroningen.nl/patienten/content/2SCT_allogeen.htm
Stamcel transplantatie
• Elimineren restziekte (voorbehandeling)
• “Graft versus leukemia”
• “Nieuw” beenmerg
 Risico recidief 20-30%
Front. Pharmacol., 24 February 2012 | doi: 10.3389/fphar.2012.00023
• Risico op (ernstige) bijwerkingen
• Risico op afstotingsreacties: “graft versus host disease”
Follow-up
Eerste jaar intensief bij eigen oncoloog
In de jaren daarna geleidelijk afgebouwd
• Controle op recidief:
– Anamnese
– Lichamelijk onderzoek
– Bloedonderzoek
• Controle op late effecten
Late effecten
Eerste jaren door eigen oncoloog, na 5 jaar “Late effecten poli”
• Moeheid
• Leer-/concentratieproblemen
• Vermindering van de functie van het hart
• Ontregeling hormonale huishouding
• Verminderde vruchtbaarheid
• Verminderde werking van de nieren
• Gewichtsproblematiek
• Psychosociale problemen
• Secundaire tumoren
Wetenschappelijk onderzoek
• Ontstaan van AML
• Eigenschappen van AML
• Prognostische factoren
– Overleving
– Overleving zonder recidief
• Behandeling
• Ondersteunende therapieën
• Kwaliteit van leven
• Late effecten
Wetenschappelijk onderzoek
Toekomst
• Meer doelgerichte therapie: “targeted therapy”
• Ontwikkeling van nieuwe medicijnen
• Verbetering van supportive care
• Verbeteren van stamceltransplantatie technieken
• Internationale samenwerkingsverbanden
 Overall overleving verder verbeteren
 Aantal recidieven verminderen
Verminderen van bijwerkingen en late effecten
Verbeteren kwaliteit van leven
Visie
Concentreren van complexe zorg, gespreide shared care
Innovatieve zorg, onderzoek, organisatie en infrastructuur
Het beste voor patiënten, ouders en werknemers
Zichtbaar in Nederlandse en internationale gezondheidszorg
“European Center of Excellence “
Internationale samenwerking met de
beste centra ter wereld
Vragen?
Chronische myeloïde leukemie
• CML zeldzaam bij kinderen (~2/jr)
• Fout in het DNA van de cellen, waardoor
langzaam woekering ontstaat
– Translocatie chromosoom 9;22
– BCR-ABL fusiegen
• Zonder behandeling  blastencrisis
• Onderdrukking: Imatinib®, Dasatinib®, Nilotinib®
• Prognose goed
• Bij verminderde werkzaamheid medicijnen 
SCT
http://hematologiegroningen.nl
Vragen?