Onderzoek: Titel Engels: 95 Towards "multi-modal cellular anti-AML activity" in cord blood transplantation: a pre-clinical study in the development of a cord bloodderived dentritic cell vaccine Titel Nederlands: Ontwikkeling van een vaccin uit navelstrengbloed voor behandeling van AML Centrum: Wilhelmina Kinderziekenhuis – UMC Utrecht Startjaar: 2012 Looptijd: 4 jaar Afgerond in: 2017 Totale kosten/bijdrage KiKa: € 620.941 Samenvatting afgerond onderzoek In kinderen met acute myeloïde leukemie (AML) zijn bepaalde cellen van het afweersysteem veranderd in kankercellen. De standaardbehandeling voor deze kinderen bestaat uit chemotherapie en eventueel bestraling. Sommige kinderen worden hiernaast behandeld met stamceltransplantatie. Hierbij wordt het zieke afweersysteem van de kinderen vervangen door getransplanteerde stamcellen die uitrijpen tot een nieuw gezond afweersysteem. De cellen van dit nieuwe afweersysteem kunnen de kankercellen herkennen en aanvallen en daarmee helpen met bestrijding van de ziekte. Stamcellen kunnen worden gezuiverd uit beenmerg en bloed van gezonde vrijwilligers. Daarnaast kunnen de stamcellen uit navelstrengbloed worden gezuiverd. Deze cellen hebben en aantal belangrijke voordelen. De stamcellen uit navelstrengbloed worden bewaard in zogenaamde ‘banken’ en zijn in tegenstelling tot de andere bronnen van stamcellen meteen beschikbaar. Daarnaast worden de cellen minder vaak afgestoten, treedt er bij minder patiënten transplantatieziekte op (een levensbedreigende complicatie), en komt de kanker minder vaak terug. Helaas genezen ook na stamceltransplantatie nog steeds niet alle kinderen. Blijkbaar is hun ‘nieuwe’ afweersysteem (nog) niet sterk genoeg om kankercellen aan te vallen. Om het nieuwe immuunsysteem te helpen is er daarom in dit project gewerkt aan de ontwikkeling van een vaccin bestaande uit kankercel specifieke dendritische cellen. Dendritische cellen zijn de dirigent cellen van het afweersysteem en kunnen specifieke “killer” afweercellen activeren. Kankerspecifieke dendritische cellen zorgen op die manier voor de aanmaak van grote legers kanker-aanvallende killer afweercellen. In dit project is een protocol geoptimaliseerd waarmee in het laboratorium grote aantallen dendritische cellen gekweekt kunnen worden uit stamcellen uit navelstrengbloed. Hiervoor wordt dezelfde batch stamcellen gebruikt die ook gebruikt wordt voor de stamceltransplantatie. Vervolgens worden er specifieke AML eiwitten in de dendritische cellen aangebracht wat ervoor zorgt dat deze dendritische cellen specifiek een immuunreactie tegen de AML kankercellen aansturen. Wanneer dit dendritische cellen vaccin na de stamceltransplantatie toegediend wordt zullen de dendritische cellen het nieuwe immuunsysteem aansturen om de tumorcellen aan te vallen. Het vaccin is inmiddels geproduceerd onder internationaal geldende regels in een speciaal hiervoor bestemde productie faciliteit. Naar verwachting zal de eerste patiënt, binnen studie verband, rond het eind van 2016 met dit vaccin worden behandeld. De Stichting Kinderen Kankervrij werft fondsen voor onderzoek naar kinderkanker in Nederland technieken die ontwikkeld zijn binnen dit project zullen ook worden gebruikt om anti-kanker vaccinaties te ontwikkelen gericht tegen andere tumoren zoals neuroblastoom. Stichting Kinderen Kankervrij werft fondsen voor onderzoek naar kinderkanker in Nederland