Beenmergtransplantatie in het nieuws. ( Referentie: Association of

Beenmergtransplantatie in het nieuws.
( Referentie: Association of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation with
neurological disability in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis. Burt RK, et al. JAMA.
2015 Jan 20;313(3):275-84.)
Inleiding
Vele patiënten hadden vragen met betrekking tot het artikel verschenen in “Het Laatste Nieuws” op
datum van 19 januari jongstleden. De titel van dit artikel was “'Miraculeuze' behandeling laat MSpatiënten weer lopen” wat uiteraard de nieuwsgierigheid prikkelde van heel wat patiënten. Het
artikel was gebaseerd op een interview met een aantal patiënten welke in studieverband een
stamceltransplantatie hadden ondergaan. Deze studie werd gepubliceerd in de ‘Journal of the
American Medical Association’ in januari 2015.
Studiemethode
Bij deze behandeling werden eerst stamcellen geïsoleerd uit het bloed van de patiënten (123 met
een relapsing-remitting vorm en 28 secundair progressieve patiënten) nadat hun beenmerg eerst
gestimuleerd werd om deze stamcellen aan te maken door toediening van cyclofosfamide (een
behandeling gebruikt bij chemotherapie) en granulocyten-kolonie stimulerende factor (een
behandeling om de aanmaak van witte bloedcellen door het beenmerg te stimuleren). Na deze
stamcellen te hebben gecollecteerd werd een behandeling met cyclofosfamide en cortisone samen
met thymoglobuline of alemtuzumab toegediend om het bestaande beenmerg en immuunsysteem
te onderdrukken alvorens de verzamelde stamcellen terug toe te dienen via intraveneuze weg.
Resultaten en bespreking
Er werd vastgesteld dat dankzij deze behandeling een verbetering van de EDSS score (een maat voor
handicap bij MS) met ongeveer 1 punt kon vastgesteld worden 2 en 4 jaar na de behandeling. Er
werd ook beterschap in levenskwaliteit scores en resultaten van de hersenscans waargenomen.
Hoewel deze gegevens zeker een hoopvolle bijdrage leveren aan onze kennis over behandeling van
MS dienen we voorzichtig te zijn met de interpretatie hiervan. Zo kan men best begrijpen dat dit een
erg ingrijpende en zware behandeling is met potentieel ernstige neveneffecten. Op dit vlak geeft de
studie aan dat er geen ernstige infecties noch beenmergtransplant gerelateerd overlijden werd
opgemerkt. Andere ernstige nevenwerkingen zoals verlaagde bloedplaatjes, schildklierstoornis en
twee gevallen van kanker (of dit gerelateerd is aan de behandeling blijft onduidelijk) werden
waargenomen. Een andere bedenking betreft het feit dat behandelingen als cyclofosfamide en
alemtuzumab op zich het ziektebeloop van MS kunnen beïnvloeden. Zeker voor alemtuzumab lijkt dit
een probleem bij het interpreteren van de gegevens: deze behandeling is sinds ongeveer een jaar
ook in België beschikbaar voor MS met ernstig beloop en is gekend voor zijn vergaande en langdurige
effecten. Hoewel de dosis van deze voorbehandeling relatief laag lijkt blijft de invloed hiervan op het
ziektebeloop een onopgeloste vraag.
Besluit
Ter conclusie kunnen we dan ook stellen dat het best is de berichtgeving in de media met de nodige
korrel zout te nemen. Behandeling met beenmergtransplantatie is een reeds langer bestaande
techniek. Het achterliggende wetenschappelijke artikel waaraan de patiënten uit het interview
deelnamen toont vooral aan dat de techniek van beenmergtransplant steeds verfijnder en minder
risicovol wordt dan voorheen. In dit artikel werden de stamcellen immers door middel van een
gewone bloedname in plaats van een beenmergpunctie gepreleveerd. Voorts werd een “niet myeloablatieve” behandeling gebruikt, dit wil zeggen dat er in tegenstelling tot een “myeloablatieve”
behandeling geen volledige vernietiging van het beenmerg plaats vond alvorens de stamcellen toe te
dienen. Dit zorgt voor minder complicaties bij de procedure. Anderzijds lijken de effecten hoopvol,
maar dienen deze met grote voorzichtigheid benaderd te worden.
Dr. Laureys Guy
Afdeling neurologie
UZ Gent