Bij geen RCT…

Het optimale design versus de
weerbarstige praktijk
Prof. Dr. Jan Busschbach
[email protected]
+31 10 7043807
1
Wat willen ze van ons
2
Wat wil de commissie?
 Wat
wil ZonMW
 Relevantie en kwaliteit
 Relevantie
 Wat is de beste therapie voor de patiënt?
• Dus niet noodzakelijkerwijze “werkt mijn therapie”
 Kwaliteit
 Wordt aangetoond dat dit de beste therapie is voor de patiënt?
 Vergelijken met reeds bestaande therapieën
3
De commissie wil een
controle groep….
 Placebo
 Is het effect niet te wijten aan spontane veranderingen?
 Maar toont niet aan dat het beter is dan andere therapieën
 Care-as-usual
 Is het effect beter dan reguliere behandeling
 ‘Care-as-usual’
beter dan placebo
4
Uitzondering
 Sterk
theoretisch model
 Wanneer controle bekend verondersteld mag
worden
 Parachutespringen
 Leren
 Transplantatie
5
Randomized Clinical Trial
 Grote
inbreng van wetenschappers
 Bij bepalen kwaliteit onderzoek
 Wetenschappers
willen graag een RCT
 RCT is het sterkste design
 RCT heeft al veel hypothesen gefalsificeerd
 Wordt gezien als drijvende kracht kennisontwikkeling
 Geen
RCT reduceert kans aanzienlijk
6
Is een RCT altijd mogelijk?
 Veel
wetenschappers vinden van wel….
7
RCT is moeilijker bij…
 Bestaande
behandelingen
 Je mag een patiënt geen bestaande/geaccepteerde zorg
ontzeggen
 Sterke
patiëntvoorkeuren
 Bijvoorbeeld bij sterke intensiteitsverschillen
 Wanneer patiënten zich melden voor een specifieke
behandeling…
8
RCT is moeilijker bij…
 (sterke)
behandelaars voorkeuren
 ‘Believers’: heeft geen RCT nodig om te geloven in therapie
• “Kan je aantonen dat mijn therapie werkt….”
 Zaken
die typisch zijn in de praktijk……
9
RCT is gemakkelijker
 Bij
nieuwe behandelingen
 Bij
(uitschakelen) patiëntvoorkeuren
 Bovenop de bestaande zorg
 Er wordt dan geen bestaande/geaccepteerde zorg ontzegt
 Nieuwe interventie beperkt beschikbaar: alleen toegankelijk
via RCT
 Wanneer
de behandelaar geen voorkeur heeft
 Typische
academische situatie
 Is pas overtuigd na een positieve RCT
10
Wat als een RCT niet kan…
 Alternatieven
 Quasi-experimentele studies; observationele studies

naturalistisch design;
Correctie confounding middels epidemiologische methoden
• Co-variaten; propensity score etc.
 Er
is een trend om dit meer te accepteren
 Besteed extra aandacht aan design
 Goed motiveren waarom RCT niet kan
 Beschrijf correctie confounding
11
Wel of niet een RCT
RCT
 Verwacht effect is klein
 Controversieel
 Werkingsmechanisme
 Confounding
Observationeel
 Effect is substantieel
 Aannemelijk
 Werkingsmechanisme
 Confounding
 Veel
data beschikbaar
12
Bij geen RCT…
 Maak
aannemelijk dat:
 RCT niet mogelijk is
 Dat er wel een relevante controle groep is
 Dat het werkingsmechanisme aannemelijk is
 Dat er veel data is
 Dat de confounders bekend zijn en worden verzameld
13
Academici betrekken
 De
aanvragen worden vrijwel altijd
beoordeeld door academici
 Maar veel aanvragen worden geschreven
zonder academici
 Zorg dat je de taal spreekt
 Neem academici op in je team
14
Geen theoretische opbouw
 Soms
zijn onderzoeksaanvragen ad hoc
 Meer kans als ze gebaseerd zijn
 op eerder onderzoek
 bestaande theoretische modellen
15
Een goed leesbaar abstract
 Het
abstract is het belangrijkste onderdeel
van de aanvraag
 Belangrijker dan de titel
 Begin
er mee
 Wacht niet tot het eind
 Werk
er constant aan
 Laat het tegenlezen
 Moet staan als een huis
16