Nieuwe behandelopties bij MS Op 20 september jl. organiseerde rayon Gouda een informatieavond over nieuwe behandelopties bij MS. Spreker was de heer Koen de Gans, MS-neuroloog in het Groene Hart Ziekenhuis in Gouda. De heer de Gans heeft begin september het ECTRIMS Congres 2016 bijgewoond. Op dit Congres komen jaarlijks 8.000 MS behandelaars bijeen, wisselen ervaringen uit en bespreken de laatste onwikkelingen op MS gebied. Het doel van dit Congres is zowel fundamenteel en klinisch onderzoek te verbeteren en daarmee betere resultaten in MS behandelingen te behalen. Beloopsvormen van MS Voordat de nieuwste behandelopties aan de orde komen licht de heer de Gans de verschillende beloopsvormen van MS toe. Grofweg zijn er twee beloopsvormen van MS die beiden nog onderverdeeld kunnen worden: Beloopsvorm Onderverdeling Relapsing Remitting MS Eenmalig (clinically isolated) Relapsing Remitting Beloop % van MSpatiënten 1x een schub gehad en na MRI is Mild verloop MS vastgesteld 15% Periodes met terugvallen opgevolgd Actief door periodes van herstel Niet actief 75% Progressieve MS Primair progressief Progressief vanaf het begin van de Actief ziekte Niet actief 10% Secundair Progressief na een aantal jaren van Actief progressief* schubs en herstel (relapsing Niet actief * remitting) * Bij een groot deel (iets meer dan de helft) van de mensen met een Relapsing Remitting beloop gaat deze fase over in de Secundair Progressieve fase. De MRI blijft stabiel, maar de bestaande klachten blijven bestaan of nemen toe. Het kantelpunt van de RR fase naar de progressieve fase ligt gemiddeld genomen rond het 50e levensjaar. StamCelTherapie (HSCT) Begin dit jaar was er in de media veel aandacht voor deze 'nieuwe' therapie. Dat merkte neuroloog de Gans ook op zijn spreekuur. Er leven veel vragen rondom HSCT. Daarom een korte uitleg over de stamceltherapie: Hoe nieuw is HSCT? Deze therapie wordt al sinds de jaren '60 toegepast bij de behandeling van kanker. Vanaf 1995 wordt het ook toegepast bij MS-patiënten. De therapie voor MS patiënten is niet nieuw in Nederland. Het Erasmus MC heeft begin deze eeuw 14 patiënten behandeld met stamceltherapie. De resultaten waren weliswaar veelbelovend, maar werden tegelijkertijd als te riskant gezien waardoor men gestopt met HSCT in Nederland. Er vonden en vinden echter meer (buitenlandse) studies plaats en gaandeweg is men steeds meer te weten gekomen over de toepassing, mogelijkheden en onmogelijkheden van deze therapie. Hoe werkt HSCT? De therapie doorloopt vijf fases: 1e fase 2e fase 3e fase 4e fase 5e fase Mobilisatiefase. Beenmerg wordt gestimuleerd om stamcellen aan te maken (al dan niet met behulp van chemotherapie) Verzamelfase. Stamcellen worden uit het beenmerg gehaald (verzameld) Afweersysteem wordt helemaal platgelegd met chemotherapie én bestraling. De verzamelde stamcellen worden teruggeplaatst. Gedurende 10 - 20 dagen staan alle bloedcellen op een laag pitje. Dit is een gevaarlijke fase want de patiënt heeft een hele lage weerstand is is vatbaar voor allerlei infecties. Herstelfase Balans na verschillende studies met stamceltherapie (HSCT) Over de hele wereld wordt stamceltherapie toegepast (van Europa, tot aan de VS, Zuid-Amerika, Rusland en Azië toe). Dat levert de volgende balans op: Voordelen: - HSCT is wat betreft ontstekingsactiviteit effectiever dan alle medicijnen die er tot nu toe zijn, - is een laatste redmiddel. Nadelen: - 4 à 5% van de patiënten overlijdt aan de behandeling, - 'Stamceltoerisme' (mensen in de progressieve fase kiezen voor HSCT, terwijl de behandelend arts weet dat behandeling geen zin heeft. Sommige landen selecteren zeer zorgvuldig, andere landen selecteren niet altijd op goede gronden). De behandeling vindt plaats in het buitenland, maar nabehandelingen (die noodzakelijk zijn) worden in eigen land niet gegeven/vergoedt, - effect op lange termijn is nog niet bekend. Wat moet er nog gebeuren (to-do list): - harmoniseren van protocollen (op internationaal niveau zoveel mogelijk op dezelfde manier werken), - vergelijken met andere effectieve medicijnen. Wie komen in aanmerking voor HSCT: Jonge patiënten (18-45 jaar), Patiënten met een relatief korte ziekteduur (< 10 jaar), Men moet nog relatief mobiel zijn (EDSS score 3-6, dus bijvoorbeeld minimaal 100 meter kunnen lopen evt. met ondersteuning zoals krukken), Zeer zware beloopsvorm hebben (veel schubs en veel afwijkingen op de MRI), Onvoldoende effect van huidige medicijnen, Patiënt moet verder gezond zijn, Weinig cognitieve verschijnselen hebben (stamcellen werken dan niet), Geen patiënten met progressieve ziekte Samenvattend HSCT is slechts voor een héél kleine groep MS-patiënten geschikt. Het is een zeer zware behandeling met veel risico's. Men is druk bezig om op internationaal niveau dezelfde manier van werken aan de houden met behulp van protocollen (regels). Dat is een traag proces,waar nog een aantal jaar voor nodig zullen zijn. Nederland loopr jiet achter op dit gebied en hopelijk zal men HSCT in de toekomst weer in Nederland oppakken. Er komen echter heel veel nieuwe medicijnen aan die ook veelbelovend zijn en in eerste instantie de voorkeur genieten. Nieuwe medicijnen De heer de Gans geeft aan dat er een aantal veelbelovende medicijnen aankomen in 2017. Hij gaat in op drie medicijnen: Alemtuzumab Merknaam Voor wie Toediening Lemtrada Patiënten met hele actieve Relapsing Remitting MS 3-5 dagen infuus eens per jaar gedurende 2 jaar (echter bij een kleine groep 3 jaar of meer) Bijwerkingen* Veel: Infusiereactie (90%), schildklier (40%), bloedplaatjes (1%), nierfunctie (0,3%) * De bijwerkingen geven wel reden tot zorg : hoe effectiever het medicijn, hoe meer bijwerkingen. Qua effectiviteit weinig verschil met Tysabri. Dus in principe geeft men de voorkeur aan Tysabri. Daclizumab Merknaam Voor wie Toediening Bijwerkingen* Zinbryta Patiënten met Relapsing Remitting MS Infuus eens per vier weken Heftige huidreacties, leverfunctiestoornissen Dit middel is nog niet geregistreerd (komt waarschijnlijk in 2017 op de markt) Ocrelizumab Merknaam Voor wie Toediening Bijwerkingen Ocrevus Patiënten met Relapsing Remitting MS, mogelijk ook actief bij Primair Progressieve MS Infuus eens per 24 weken mild De resultaten van studies naar dit medicijn zijn nog niet gepubliceerd in medische tijdschriften. De verwachting is dat dit medicijn pas eind 2017 op de markt komt. Neurologen kunnen dit medicijn voorlopig nog niet voorschrijven. Dat is jammer want dit middel lijkt effectief in het terugdringen van schubs. Vitamine D Een studie naar het effect van het toedienen van extra vitamine D bij MS-patiënten wijst uit dat: • Er geen verschil is in EDSS progressie (mobiliteit van de patIënt), • De kans op een schub iets kleiner is met Vit D, • De kans op nieuwe MRI laesies kleiner is met Vit D , • Er een gunstig effect lijkt te zijn van hoge dosering Vit D. Het is een licht effect, dus men kan er dus niet teveel betekenis aan toekennen. Vooralsnog gaan de neurologen door op de oude voet wat betreft het voorschrijven van vitamine D. Ondertussen overleggen de neurologen hoe ze in de toekomst met vitamine D verder zullen gaan. Conclusies Stamceltherapie is slechts voor een hele kleine groep patiënten geschikt. Nederland loop niet achter op dit gebied, en hopelijk wordt het onderzoek naar deze therapie in de nabije toekomst weer opgeppakt. Er komen nieuwe medicijnen aan die zeer effectief zijn Voorlopig blijft men doorgaan met het voorschrijven van vitamine D