ME/CVS en de Amerikaanse overheid deel 1

ME/CVS en de Amerikaanse overheid deel 1 — medicijnontwikkeling
> Ronnie Schuurbiers
In 2009 werd het kort daarvoor ontdekte XMRV-virus in verband gebracht met ME/CVS. Drie jaar en
enkele honderden onderzoeken later bleek dat het virus eigenlijk een besmetting is in het
laboratorium en geen enkele rol speelt in de ziekte. Een teleurstellende uitkomst voor ME/CVSpatiënten, die hoopten dat de oorzaak van hun ziekte eindelijk ontdekt was.
Maar zoals het Friese spreekwoord luidt: ‘elke wolk heeft een zilveren randje’. Dankzij XMRV had
ME/CVS drie jaar lang in het middelpunt van de wetenschappelijke wereld gestaan. Onderzoekers die
voorheen zelfs nauwelijks van ME/CVS hadden gehoord, waren geïnteresseerd geraakt in de
problematiek waar de ziekte mee te kampen heeft. Als gevolg daarvan werden diverse initiatieven
geboren om onderzoek te doen naar ME/CVS. Een goed voorbeeld daarvan is het ‘microbioomontdekkingsproject’ van de wereldberoemde viroloog Ian Lipkin, waarin onderzocht wordt welke rol
micro-organismen spelen in de darmen van ME/CVS-patiënten.
En er gebeurde nog iets bijzonders. De Amerikaanse overheid, die al sinds de jaren ’80 hevig wordt
bekritiseerd om hun lakse houding op het gebied van ME/CVS, heeft sinds 2011 al vier grote ME/CVSonderzoeksprojecten geïnitieerd. In een serie van meerdere artikelen die de komende tijd in Medium
zullen verschijnen, nemen we deze projecten onder de loep. In deel 1 kijken we naar de Food and
Drug Administration en hun ‘patiëntgerichte medicijnontwikkelingsinitiatief’.
Medicijnontwikkeling
Voordat in Amerika een medicijn mag worden gebruikt voor de behandeling van een ziekte moet het
eerst worden beoordeeld door de Food and Drug Administration (FDA). Dit agentschap van de
federale overheid kijkt naar gegevens over de veiligheid en werkzaamheid van een medicijn en zal
het op basis daarvan goed- of afkeuren. Sinds de introductie van de naam ‘chronisch
vermoeidheidssyndroom’ in 1988 kregen zij welgeteld één aanvraag om een medicijn voor ME/CVS
goed te keuren. In 2012 werd door een adviescommissie van de FDA de immuunsysteemstimulator
Ampligen niet goedgekeurd voor gebruik als medicijn voor ME/CVS. De werkzaamheid van het
medicijn werd in twijfel getrokken en de fabrikant zou onvoldoende gegevens hebben aangeleverd
om de veiligheid van het medicijn te kunnen garanderen.
De FDA noemt ME/CVS de enige ziekte in een groep meestvoorkomende ziektes waar nog geen
goedgekeurd medicijn voor beschikbaar is. Ter vergelijking, voor multiple sclerose — een ziekte die
een vergelijkbare mate van beperking met zich meebrengt en die naar schatting tien keer minder
vaak voorkomt dan ME/CVS — keurde de FDA reeds tien medicijnen goed. Er zijn verschillende
redenen waarom er voor ME/CVS nog geen goedgekeurd medicijn beschikbaar is.
Medicijnfabrikanten onderschatten de ernst van de ziekte of zijn zelfs helemaal niet bekend met de
ziekte. Verder is er weinig bekend over wat er nou eigenlijk misgaat in het lichaam van ME/CVSpatiënten, zodat medicijnfabrikanten niet goed weten wat voor medicijnen er ontwikkeld moeten
worden en het (financiële) risico niet aandurven. Tot slot is er geen eenduidige manier hoe de ziekte
gedefinieerd moet worden. Wanneer heeft iemand eigenlijk ME/CVS en wanneer niet? En hoe
bepaal je dat?
Het patiëntgerichte medicijnontwikkelingsinitiatief
De FDA startte in 2013 een project genaamd ‘het patiëntgerichte medicijnontwikkelingsinitiatief’.
Binnen dit project worden voor diverse ziektes publieke bijeenkomsten georganiseerd, waar
patiënten wordt gevraagd naar ervaringen met hun ziekte en (het ontbreken van) beschikbare
medicijnen. Opvallend genoeg was ME/CVS in het voorjaar van 2013 als eerste aan de beurt. Een half
jaar later werd er een rapport uitgebracht met de illustratieve titel ‘De stem van de Patiënt’. Het
document beschrijft in heldere taal de verwoestende effecten die ME/CVS heeft op het werk en
privéleven van patiënten, maar specifieke aanbevelingen voor bedrijven die medicijnen voor ME/CVS
willen ontwikkelen ontbreken. Na lobbywerk door de ME/CVS-patiëntengemeenschap bracht de FDA
in maart van dit jaar een conceptdocument uit, met daarin informatie over de eisen waaraan
bedrijven die geneesmiddelen voor ME/CVS ontwikkelen moeten voldoen om hun medicijn
goedgekeurd te krijgen. Het document erkent de noodzaak van een goedgekeurd medicijn voor
ME/CVS. Medicijnfabrikanten krijgen daarom voorrang bij de behandeling van hun aanvraag en hun
aanvraag zal versneld worden behandeld. Bovendien kunnen nu ook subjectieve meetinstrumenten
worden gebruikt om de werkzaamheid van een medicijn aan te tonen, bijvoorbeeld met een
vragenlijst die aangeeft hoe patiënten de behandeling zelf ervaren. Dit was voorheen niet mogelijk,
maar kan cruciaal zijn voor een ziekte als ME/CVS, waar het gebruik van andere meetinstrumenten
zoals laboratoriumonderzoek vaak niets oplevert.
De FDA lijkt ME/CVS eindelijk serieus te nemen en beseft duidelijk dat er zo snel mogelijk een
medicijn voor ME/CVS beschikbaar moet komen. Hopelijk is de FDA er met dit project in geslaagd om
enkele drempels voor medicijnfabrikanten weg te nemen en zal dit in de toekomst leiden tot meer
aanvragen om medicijnen voor ME/CVS goed te keuren.