Blanco PO - Geneesmiddel en Debat
advertisement
Vergaderstuk Adviescommissie Pakket Datum 25 april 2014 Betreft Risicogericht pakketbeheer bij initiële beoordelingen en vervolgbeoordelingen van specialistische geneesmiddelen Bijlage(n) 1 Transparantie in initiële beoordelingen 2 Transparantie in vervolgbeoordelingen Projectleider Zorginstituut Nederland Soort onderwerp Beoordelingswijze Raad van Bestuur Behandelwijze Advies over beoordelingswijze Vraag/vragen aan de ACP 1. Wij vragen uw reflectie op het gebruik van de voorwaardelijke instrumenten in het kader van pakketbeheer. 2. Wij vinden dat de nieuwe voorwaardelijke instrumenten en de vervolgbeoordeling voldoende waarborgen geven om gezamenlijk met alle belanghebbende partijen te borgen dat de zorg juist, gepast en doelmatig wordt ingezet. Bent u dit met ons eens? 3. Wij stellen voor dat wij de beoordelingen van 4 concrete specialistische zorginterventies langs de voorgestelde lijn afhandelen. Bent u daarmee akkoord? Herkomst onderwerp Intern – Pakketagenda Toelichting: Deze notitie bouwt verder op de rapporten risicogericht pakketbeheer en stringent pakketbeheer. Eerder besproken in ACP? Nee Toelichting, indien nodig Zorginstituut Nederland Pakket Eekholt 4 1112 XH Diemen Postbus 320 1110 AH Diemen www.zorginstituutnederland.nl [email protected] Onze referentie 2014047483 1 Inleiding Sinds het verschijnen van het Rapport Brede heroverweging curatieve zorg (april 2010) en Lange termijn beleid geneesmiddelen (maart 2010) is er intensiever discussie over de open en gesloten omschreven aanspraak. Voor de curatieve zorg (inclusief specialistische geneesmiddelen) wil men naar een meer gesloten aanspraak, voor de extramurale geneesmiddelen juist naar een meer open aanspraak. Zorginstituut Nederland vindt dat we niet naar een gesloten aanspraak moeten voor curatieve zorg, maar naar een risicogerichte beoordeling zouden moeten streven. Hierbij zijn een goede toegang voor de patiënt, goede kwalitatieve zorg en betaalbare zorg het uitgangspunt voor risicogericht pakketbeheer. De minister vindt dat een goed uitgangspunt, maar is ook bang voor snelle aanwas en kostengroei. De minister vroeg daarom om stringent pakketbeheer (maart 2011). In een uitvoeringstoets eind 2011 ging Zorginstituut Nederland in op een risicogerichte beoordeling van extramurale geneesmiddelen, met de aankondiging dat we dit pakketbreed zullen uitwerken1. In mei 2012 volgde het rapport Stringent Pakketbeheer, met een eerste uitwerking van het opsporen en volgen van risico's. In 2013 is dit verder uitgewerkt het Rapport pakketbeheer specialistische geneesmiddelen voor de beoordeling van intramurale (specialistische) geneesmiddelen. Uit deze opsomming blijkt dat we opereren in een spanningsveld van aan de ene kant vrij laten waar het kan, beoordelen waar het moet en de andere kant de dreiging dat er zorginterventies instromen die een risico kunnen vormen voor de toegang, inhoud of voor de betaalbaarheid van de zorg. De ervaringen met Pompe en Fabry maken daarnaast duidelijk dat een beoordeling op t=4 (of op welk gekozen moment dan ook) veel maatschappelijke onrust kan veroorzaken. Dit omdat er op dat moment een ja of nee moet worden uitgesproken, terwijl we meer mogelijkheden tot onze beschikken zouden willen hebben bij een initiële (eerste) beoordeling. Daarom vindt sinds 2012 meer intensief een herijking plaats rond het beoordelingsregiem, We beoordelen op geleide van risico's (risicogericht pakketbeheer). We zetten (nieuwe) beleidsinstrumenten in op geleide van de uitkomst van de (eerste of initiële) beoordeling. Dit beleid is in deze notitie uitgewerkt voor specialistische geneesmiddelen, en zal ook toegepast worden op de rest van de zorg. In deze notitie gaan we eerst in op onze agendering en criteria voor risicogericht pakketbeheer. Daarna beschrijven we de verschillende voorwaardelijke instrumenten (de nieuwe beleidsinstrumenten). In ons beleid voor initiële beoordelingen en (al dan niet) na afronding van een voorwaardelijk traject voor ons beleid van vervolgbeoordelingen geven we concreet vorm aan het risicogericht pakketbeheer en de voorwaardelijke instrumenten. We zullen dit beleid de komende maanden verbreden naar de overige vormen van verzekerde zorg. 1 Naar een risicogerichte beoordeling van extramurale geneesmiddelen, CVZ rapport 2011 2 Zorginstituut Nederland Pakket 2 Agendering en criteria voor risicogericht pakketbeheer Zorginstituut Nederland besloot in 2012 de beoordeling van specialistische geneesmiddelen te organiseren volgens de principes van het risicogericht pakketbeheer. Specialistische geneesmiddelen vallen onder de aanspraak geneeskundige zorg, die open is omschreven en waarvoor het criterium stand van de wetenschap en praktijk geldt. In 2013 is het rapport Pakketbeheer specialistische geneesmiddelen, dat we hiervoor als uitgangspunt hanteren, uitgebracht2. Een risicogerichte benadering betekent dat het Zorginstituut niet alle nieuwe specialistische geneesmiddelen beoordeelt, maar die beoordeling overlaat aan de uitvoeringspraktijk (zorgaanbieders en zorgverzekeraars) als er sprake is van geneesmiddelen met een omzet van minder van € 2,5 miljoen of als er sprake is van een gelijke effectiviteit ten opzichte van een andere behandeling. De laatste maanden van 2013 hebben we ter voorbereiding op de werkagenda voor geneesmiddelen voor 2014 met diverse patiëntenorganisaties, registratiehouders, zorgaanbieders en zorgverzekeraars overleg gevoerd om te onderzoeken hoe partijen reageren op een risicogerichte selectie met specifieke criteria en de daaruit voortvloeiende lijst specialistische geneesmiddelen. De lijst is samengesteld uit aangemelde notificaties door registratiehouders, te verwachtte nieuwe registraties en signalen van belanghebbende partijen. Dit overleg is succesvol verlopen en heeft er toe geleid dat we in het kader van onze agendering voor 2014 een uitleg hebben gegeven over de criteria die we bij selectie van producten gaan toepassen. Na feedback van alle betrokken partijen hebben we voor 2014 onze criteria vastgesteld en de agenda vastgesteld. Zorginstituut Nederland hanteert een beperkt aantal criteria voor de selectie van producten. Als het antwoord op één of meer van deze vragen bevestigend is, dan komt het product nadrukkelijk in beeld om beoordeeld te worden door het Zorginstituut. De belangrijkste vragen zijn: • Vermoedt het instituut dat zorgverzekeraars geen effectieve regie kunnen voeren op het gebruik van het product? • Ontbreekt overtuigend bewijs voor het inzetten van het product? • Is er weinig zelfsturing uit het veld in termen van protocollen, richtlijnen en registraties met aandacht voor kwaliteit van leven en kosteneffectiviteit? • Is de verwachte budgettaire consequentie aanzienlijk, boven de € 2,5 miljoen? • Gaat het om een dynamisch therapeutisch gebied, waarin belangrijke nieuwe interventies instromen? • Is er sprake van een monopoliepositie van een aanbieder waarover Zorginstituut Nederland iets wil zeggen? 2 Pakketbeheer specialistische geneesmiddelen (9 december 2013) 3 Zorginstituut Nederland Pakket 3 Verbreding beleidsinstrumenten De verbreding van de beleidsinstrumenten past ook in het beleid dat de minister voor ogen heeft voor de specialistische geneesmiddelen. De minister heeft de Kamer in 2012 laten weten dat het ministerie innovatieve geneesmiddelen eerder beschikbaar wil stellen voor de patiënt. 3Een voornemen dat het Zorginstituut van harte ondersteunt.4 Wij hebben ons daarnaast steeds er voor ingezet dat het niet alleen moet gaan om innovatieve geneesmiddelen, maar om alle innovatieve zorg. Toen Zorginstituut Nederland in de zomer van 2012 over 2 geneesmiddelen5 het standpunt innam dat deze geneesmiddelen niet voldeden aan de stand van de wetenschap en praktijk, leidde dit tot een uitgebreide dialoog tussen VWS en het Zorginstituut over de gevolgen hiervan. De dialoog heeft ertoe geleid dat de bestaande mogelijkheden van voorwaardelijke toelating, zoals al bij u bekend, voor geneeskundige zorg ook gaan gelden voor specialistische geneesmiddelen. Inmiddels is de voorwaardelijke toelating door de minister uitgebreid naar extramurale geneesmiddelen en zal de minister de voorwaardelijke toelating uitbreiden naar extramurale hulpmiddelen. De minister werkt aan een systeem waarin veelbelovende interventies, die (nog) niet voldoen aan de stand van de wetenschap en praktijk, vaker dan eenmaal per jaar voorwaardelijk tot het pakket kunnen worden toegelaten. De minister zal de Tweede Kamer in de zomer over dit systeem informeren. Ook zal de minister de Tweede Kamer informeren over de financiële arrangementen die zij inzet in de pilots. 3 4 5 Brief minister aan Tweede Kamer van 28 maart 2012 Zie rapport voorwaardelijke toelating en financiering van Zorginstituut Nederland van 6 april 2012 en het rapport voorwaardelijke financiering in het kader van een verantwoord pakket van 1 december 2009 Benlysta en Xiapex 4 Zorginstituut Nederland Pakket 4 Vier voorwaardelijke instrumenten Zorginstituut Nederland Pakket Zorginstituut Nederland bevordert met zijn uitspraken en adviezen dat de zorg toegankelijk, kwalitatief goed en betaalbaar is. Met de voorwaardelijke instrumenten in specifieke gevallen zorg eerder beschikbaar voor patiënten. In Nederland onderkennen we op dit moment vier instrumenten, die helpen om beheerste introductie van specialistische geneesmiddelen te borgen. Het instrument voorwaardelijke toelating dient ertoe om zekerheid te verkrijgen over de effectiviteit van een middel, de instrumenten voorwaardelijke financiering en financieel arrangement dienen er toe om zekerheid te krijgen over de kosteneffectiviteit en de betaalbaarheid (onderdeel van het criterium uitvoerbaarheid). Het instrument gepast gebruik heeft als doel gepast gebruik te bevorderen en te borgen (noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid). Ook komt het de kosteneffectiviteit ten goede. Deze vier instrumenten zijn nog volop in ontwikkeling, zowel bij Zorginstituut Nederland als bij VWS. Doel is om te komen tot een set van instrumenten die ofwel eigenstandig, ofwel in aanvulling op elkaar kunnen worden toegepast. Doel is om casusspecifiek te beoordelen welke van deze instrumenten nodig is om de gesignaleerde risico’s te beheersen. Inzet van voorwaardelijke instrumenten Instrumenten Onduidelijkheid over Stand van wetenschap en praktijk Kosteneffectivit eit Financiële risico Gericht gebruik implementeren Voorwaardelijke toelating Voorwaardelijke financiering Financieel arrangement Gepast gebruik Voldoet niet Twijfels over Zorgen over Twijfels over 1 4.1 Het instrument voorwaardelijke toelating Het instrument voorwaardelijke toelating heeft een wettelijke basis in artikel 2.1, vijfde lid Besluit zorgverzekering. Dit instrument geldt voor die zorg, die niet voldoet aan de eis die de Zorgverzekeringswet (Zvw) stelt. De eis in de Zvw is dat een interventie moet voldoen aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Het doel van dit instrument is dat veelbelovende zorg eerder voor de patiënt ter beschikking is en dat bij de vervolgbeoordeling de (kosten)effectiviteit van de zorg beter is onderbouwd. In de 5 voorwaardelijke periode moeten de noodzakelijke gegevens worden verzameld over de effectiviteit om tot een beslissing te komen over de vraag of de zorg in het pakket kan blijven. Zorginstituut Nederland Pakket Binnen de voorwaardelijke toelating zullen beroepsgroep, patiënten, de registratiehouder, zorgverzekeraars en waar nodig andere partijen gezamenlijk werken aan en verantwoordelijkheid dragen voor het noodzakelijke onderzoek om aanvullend bewijs voor effectiviteit te verzamelen. Deze garantie is voor Zorginstituut Nederland van essentieel belang. Voorafgaand aan een traject van voorwaardelijke toelating moet volstrekt duidelijk zijn of het traject kans van slagen heeft en wat de beoogde studieopzet en einduitkomsten zijn. Zorginstituut Nederland heeft samen met ZonMw een adviserende rol naar het ministerie over de vraag of een onderzoeksvoorstel/geneesmiddel een geschikte kandidaat kan zijn voor voorwaardelijke toelating. Wij zijn streng en helder aan de poort: we stellen eerst gezamenlijk met de betrokken partijen vast wat de evidence gap is en vervolgens zullen we alleen onderzoek accepteren dat die evidence gap moet kunnen 'vullen'. Indien de gezamenlijke partijen niet aan deze eis kunnen voldoen en niet in staat zijn om voorafgaand aan een voorwaardelijk traject tot afspraken te komen, kan er geen sprake van zijn dat die betreffende zorgvorm voor voorwaardelijke toelating tot het pakket in aanmerking komt. Het is de minister die het besluit neemt over het al dan niet inzetten van dit instrument. 4.2 Het instrument voorwaardelijke financiering Het instrument voorwaardelijke financiering heeft geen wettelijke basis. Er is sprake van een overeenkomst tussen de Zorginstituut Nederland en betrokken private partijen. Voorwaardelijke financiering geldt voor die specialistische geneesmiddelen, waarvan aangenomen is dat ze voldoen aan de stand van wetenschap en praktijk. Bij deze geneesmiddelen is er sprake van onzekerheid over de verhouding tussen de kosten en baten. Het doel van dit instrument is dat de verzekerde zorg wel ter beschikking blijft voor de patiënt, in afwachting van aanvullende gegevens die het mogelijk moeten maken om bij een vervolgbeoordeling een betere onderbouwing te hebben voor de eventuele meerwaarde van het specialistische geneesmiddel in relatie tot de kosten of de extra kosten ten opzichte van andere interventies. In de voorwaardelijke periode moeten de noodzakelijke gegevens worden verzameld over de kosteneffectiviteit om tot een beslissing te komen over de vraag of de zorg in het pakket kan blijven. Net als bij de voorwaardelijke toelating zal het traject van voorwaardelijke financiering de vorm krijgen van een “coverage with evidence development”. Voorafgaand aan een traject van voorwaardelijk financieringstraject moet volstrekt duidelijk zijn of het traject kans van slagen heeft. Ook hier zijn we streng en helder aan de poort. In de voorwaardelijke financiering zullen partijen met behulp van dataregistraties en vergelijkende economische evaluaties meer inzicht moeten geven over de kosten en baten van de inzet van het geneesmiddel. We zullen in overleg treden met de registratiehouder, beroepsgroep, patiëntenvereniging en zorgverzekeraars en andere belanghebbende partijen over de te verwachte en vereiste uitkomsten en onderbouwing. Het is vervolgens aan 6 de partijen om dit traject in te zetten, tussenuitkomsten te presenteren en de conclusies te onderbouwen op basis van de dataregistraties en economische evaluaties. Zorginstituut Nederland Pakket De partijen verplichten zich te werken aan het noodzakelijk onderzoek om aanvullend bewijs voor kosteneffectiviteit te verzamelen. Zij zijn er voor verantwoordelijk dat het noodzakelijk onderzoek tot stand komt. Als dit niet lukt of onderweg stokt, zal Zorginstituut Nederland aan de minister adviseren om het traject niet te starten of te vervolgen. We zullen dan op basis van de eerdere weging van de pakketcriteria adviseren om het de interventie uit het pakket te verwijderen, of de minister te adviseren om basis van de op dat moment beschikbare gegevens prijsafspraken te maken om de kosteneffectiviteit te beïnvloeden. 4.3 Het instrument Gepast gebruik Het instrument gepast gebruik heeft geen wettelijke basis en is gebaseerd op een overeenkomst tussen de betrokken partijen. Zorginstituut Nederland richt zich nadrukkelijk op het bevorderen van gepast gebruik en de kwaliteit van zorg. Het instrument heeft als doel dat de kwaliteit en betaalbaarheid van de verzekerde zorg worden verbeterd. Bij dit instrument is Zorginstituut Nederland ondersteunend aan het maken van afspraken door partijen. De primaire rol ligt nog nadrukkelijker bij de betrokken partijen. Bij afspraken over gepast gebruik verbinden beroepsgroep, patiënten en zorgverzekeraars zich in een overeenkomst met het instituut tot het bevorderen van het gepast gebruik van geneesmiddelen. Ze kunnen dit doen door de plaats van het geneesmiddel in de richtlijn expliciet te benoemen, het scherper definiëren van start-, en stopcriteria, indicatiecommissies in te stellen, door registraties op te zetten en de uitkomsten te monitoren en te evalueren en vervolgens te implementeren, of door afspraken te maken over het specialisatieniveau van de voorschrijvers (bijvoorbeeld door concentratie). Op deze wijze wordt het indicatiegebied scherper bewaakt. Zorginstituut Nederland kan deze aangescherpte indicatiegebieden op de website benoemen. Als partijen de overeenkomst niet nakomen en het gepast gebruik niet wordt bevorderd, zal Zorginstituut Nederland de minister adviseren om de indicatie van het geneesmiddel aan wettelijke voorwaarden te verbinden, zoals het beperken van het indicatiegebied. 4.4 Het instrument financieel arrangement Het instrument financieel arrangement heeft geen wettelijke basis, maar is gebaseerd op een overeenkomst tussen de overheid en de betrokken partij. Dit instrument is uitsluitend gericht op het beperken van de financiële risico’s die verbonden kunnen zijn aan de vergoeding van bepaalde geneesmiddelen. Binnen de huidige pilot is de minister verantwoordelijk voor het inzetten van dit instrument. Het doel van dit instrument is verbetering van de betaalbaarheid van de geneesmiddelen door verlaging van de prijs van het middel. Financiële arrangementen kunnen worden ingezet als sprake is van een dreigende forse budgetimpact of van ongunstige kosteneffectiviteit van een geneesmiddel. Zoals gezegd komt de minister in de zomer met een brief aan de Tweede Kamer om hieraan verdere invulling te geven. 7 Zorginstituut Nederland Pakket Op dit moment is er dus sprake van een pilot-situatie, waarin de minister verantwoordelijk is voor de inzet van financiële arrangementen. Op basis van de inhoudelijke uitspraken van Zorginstituut Nederland besluit de minister tot het afsluiten van een financieel arrangement. De minister geeft aan dat het op grote schaal toepassen van deze arrangementen niet aan de orde is. De inzet zal worden beperkt tot uitzonderlijke situaties. De minister heeft in een eerdere brief aan de Tweede Kamer aangegeven dat het om 5 tot 10 gevallen per jaar gaat. Als er geen aanvaardbare en adequate afspraken te maken zijn met de registratiehouder, zal de minister kunnen besluiten om het middel uit te laten stromen op grond van het pakketprincipe kosteneffectiviteit of de budgetimpact. 4.5 Inzet instrumenten Het toepassen van deze vier instrumenten vergt in de uitwerking bij een concrete beoordeling maatwerk. In dit proces zien wij de rol van Zorginstituut Nederland als regisseur, aanjager en bewaker van de publieke belangen. Bij de toets of een door partijen uitgewerkt projectvoorstel (bij voorwaardelijke financiering als gepast gebruik) ook zal kunnen leiden tot de verwachte uitkomsten, zal Zorginstituut Nederland onder meer de Wetenschappelijke Adviesraad inschakelen. We schakelen ZonMw in bij de evaluatie van projectvoorstellen bij de voorwaardelijke toelating. Zorginstituut Nederland wil voorafgaand aan welk traject dan ook volstrekt helder zijn in de eisen die het aan de gezamenlijke partijen stelt. Omdat de instrumenten voor verschillende doeleinden gelden, kunnen de instrumenten naast elkaar worden ingezet door het Zorginstituut, zo mogelijk in samenwerking met de minister. Bij de toepassing van de vier instrumenten zal Zorginstituut Nederland het gebruik van beoordeelde en niet-beoordeelde geneesmiddelen blijven volgen door middel van monitoring. Dit instrument zetten we in als we afzien van een initiële beoordeling. We zetten het instrument daarnaast in om de praktijk te blijven volgen. Met het inzichtelijk maken van praktijksituaties sluit Zorginstituut Nederland de cirkel van toegankelijke, kwalitatief goede en betaalbare zorg. We organiseren hiertoe een systeem van signalering door zorgverzekeraars, ziekenhuizen en patiënten. 8 Zorginstituut Nederland Pakket Schema arrangementen Voldoet niet aan stand van wetenschap en praktijk Kosteneffectiviteit onvoldoende zeker Twijfels over gepast gebruik Voorwaardelijke toelating Voorwaardelijke financiering Gepast gebruik afspraken Zorgen over financieel risico Onzekerheden bij toelating tot pakket Financiële arrangementen Instrumenten Indicatie voorwaarden Zorginstituut Nederland Bureau Prijs Geneesmiddelen 2 9 5 Risicogericht pakketbeheer en initiële beoordelingen In geval van specialistische geneesmiddelen betekent een risicogerichte benadering dat het Zorginstituut niet alle nieuwe specialistische geneesmiddelen beoordeelt, maar die beoordeling overlaat aan de uitvoeringspraktijk (zorgaanbieders en zorgverzekeraars) als er bijvoorbeeld sprake is van geneesmiddelen met een omzet van minder van € 2,5 miljoen of als er sprake is van een gelijke waarde ten opzichte van een andere behandeling. Zoals gemeld beoordelen we op geleide van risico's. We zetten (nieuwe) beleidsinstrumenten in op geleide van de uitkomst van notificaties. De nieuwe beleidsinstrumenten worden dus niet in alle gevallen toegepast, maar alleen als het gaat om risico’s waarvan Zorginstituut Nederland vindt dat dit moeten worden beheerst. We hanteren hierbij het uitgangspunt dat de zorg toegankelijk, kwalitatief goed en betaalbaar moet zijn. Bij de beoordeling van geneesmiddelen hanteren we twee fasen als een van de bovenstaande instrumenten bij de eerste initiële beoordeling wordt ingezet. Op basis van ons risicogericht pakketbeheer nodigt Zorginstituut Nederland registratiehouders uit om een melding te maken van nieuwe specialistische geneesmiddelen. Op de website houdt het instituut een lijst van gemelde geneesmiddelen bij, waarin de claim van de registratiehouder staat vermeld. Deze informatie is relevant voor de zorgverzekeraars voor het contracteren van zorg. Een initiële beoordeling van Zorginstituut Nederland maakt inzichtelijk of het geneesmiddel voldoet aan de tand van de wetenschap en praktijk. We melden de Kostenprognose en de Icer. We beoordelen de kosteneffectiviteit en we gaan in op het gepast gebruik. Hieronder gaan we in op de risico’s die er kunnen zijn en welk voorwaardelijk traject kan volgen. Uiteraard is dit niet bij alle beoordelingen aan de orde. 5.1 Stand van de wetenschap en praktijk en voorwaardelijke toelating Zorginstituut Nederland toetst of een specialistisch geneesmiddel voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Het Zorginstituut laat zich adviseren door zijn Wetenschappelijke Adviesraad (WAR). Zorginstituut Nederland maakt duidelijk wat de waarde is van het geneesmiddel ten opzichte van deze standaard-, of gebruikelijke behandeling. Als we twijfelen aan de waarde van de nieuwe interventie, maar het specialistische geneesmiddel wel veelbelovend vinden dan zal Zorginstituut Nederland de minister op verzoek van de registratiehouder en belanghebbende partijen voorstellen een voorwaardelijk traject te starten. In dit traject wordt na overleg met partijen door Zorginstituut Nederland de evidence gap bepaald en de eisen waaraan partijen moeten voldoen. Als hieraan is voldaan, kan de minister het specialistische geneesmiddel voorwaardelijk toelaten in het verzekerde pakket. We sluiten hierbij aan bij de procedure voorwaardelijke toelating, zoals die al is vastgesteld.6 5.2 Kostenprognose en budgetimpact Zorginstituut Nederland maakt een prognose van de kosten van het gebruik van het geneesmiddel binnen de door ons aanbevolen toepassing. De grootte van de 6 Rapport Voorwaardelijke toelating en financiering van zorg van 6 april 2012 10 Zorginstituut Nederland Pakket budgetimpact is het product van de prijs, het aantal te behandelen patiënten en de behandelduur per patiënt. Zorginstituut Nederland maakt deze gegevens inzichtelijk voor zorgverzekeraars, beroepsgroep, ziekenhuizen en patiënten. Deze partijen zijn immers, ieder op hun eigen manier, betrokken bij en verantwoordelijk voor het juist toepassen van in dit geval een specialistisch geneesmiddel in de praktijk. Deze gegevens kan de minister ook gebruiken om te besluiten of zij een financieel arrangement wil opzetten. 5.3 Voorwaardelijke financiering Als er onzekerheid is over de (mate van) kosteneffectiviteit (of als die ongunstig is), en het gebruik van het geneesmiddel in de praktijk zal het Zorginstituut Nederland de mogelijkheden onderzoeken om tot een voorwaardelijke financiering te komen. In de voorwaardelijke financiering zullen partijen met behulp van dataregistraties en vergelijkende economische evaluaties meer inzicht moeten geven over de kosten en baten van de inzet van het geneesmiddel. We zullen in overleg treden met de registratiehouder, beroepsgroep, patiëntenvereniging en zorgverzekeraars en andere belanghebbende partijen over de te verwachten en vereiste uitkomsten en onderbouwing. Het is vervolgens aan de partijen om dit traject in te zetten, tussenuitkomsten te presenteren en de conclusies te onderbouwen op basis van de dataregistraties en economische evaluaties. 5.4 Gepast gebruik Indien Zorginstituut Nederland van mening is dat het risico aanwezig is dat in de praktijk geen duidelijkheid bestaat over de start- en stopcriteria, geen duidelijkheid is wat de juiste indicatie is, dan wel indicatieverruiming/indicatieoprekking dreigt, of het stepped care principe onvoldoende aandacht krijgt, dan is er sprake van geen gepast gebruik van zorg. Door middel van afspraken kan het gepaste gebruik worden vastgelegd in richtlijnen en criteria van de beroepsgroep. In de kern gaat het om een richtlijn/protocol in de dagelijkse praktijk goed wordt geïmplementeerd, zodat er sprake is van een juiste inzet van zorg. 5.5 Financieel arrangement Als er sprake is van een groot budgetimpact of als de kosteneffectiviteit ongunstig is, zal het Zorginstituut de minister hierover informeren. Op basis hiervan kan de minister besluiten tot een financieel arrangement. 11 Zorginstituut Nederland Pakket 6 Beleid vervolgbeoordelingen (na een afsluiting van een voorwaardelijk traject): Zorginstituut Nederland Pakket Ook de vervolgbeoordelingen, die volgen op een voorwaardelijk traject, van Zorginstituut Nederland hebben betrekking op de aspecten, die we onderkennen bij de initiële beoordelingen. Deze vervolgbeoordeling zal plaatsvinden op een moment dat vastgelegd is bij de nadere afspraken, die bij de initiële beoordeling zijn gemaakt. Een vervolgbeoordeling van Zorginstituut Nederland maakt inzichtelijk na ommekomst van de voorwaardelijke periode of het geneesmiddel voldoet aan de tand van de wetenschap en praktijk. We melden budgetimpact en de Icer. We beoordelen de kosteneffectiviteit en we gaan in op het gepast gebruik. Afhankelijk van de ingeschatte risico’s en de daarbij ingezette instrumenten, beschouwen wij de vervolgbeoordeling als afsluiting van de verschillende mogelijke trajecten., 6.1 Afsluiting traject voorwaardelijke toelating Is het middel bewezen effectief (stand van wetenschap en praktijk) en maakt het daardoor onderdeel uit van het verzekerde pakket? Dit is de vraag die we willen beantwoorden door middel van een voorwaardelijke toelating. De minister heeft het specialistische geneesmiddel in de regelgeving expliciet aangewezen als zorg die voorwaardelijk tot het pakket is toegelaten. Als Zorginstituut Nederland op basis van (literatuur)onderzoek vindt dat partijen voldoende hebben onderbouwd dat het geneesmiddel voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk, zal het Instituut dit standpunt kenbaar maken. Als Zorginstituut Nederland vindt dat het geneesmiddel niet voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk, dan zal het Instituut dit standpunt kenbaar maken aan de zorgverzekeraar en overige partijen en de minister. Een nieuw voorwaardelijk traject is niet meer aan de orde. 6.2 budgetimpact Zorginstituut Nederland maakt de actuele budgetimpact en een schatting van de toekomstige budgetimpact van het gebruik van het geneesmiddel binnen de door ons aanbevolen toepassing inzichtelijk. Ook beoordelen we de kosteneffectiviteit van het geneesmiddel. 6.2 Afsluiting traject voorwaardelijke financiering Is de kosteneffectiviteit zeker? Is de kosteneffectiviteit gunstig? Dit zijn de vragen die we willen beantwoorden door middel van een voorwaardelijke financiering. Als de onzekerheid over de kosteneffectiviteit is weggenomen, het middel voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk in vergelijking met de standaardbehandeling en het gebruik van het geneesmiddel in de praktijk gepast is, zal Zorginstituut Nederland dit kenbaar maken aan partijen en kan de verzekerde zorg gecontinueerd worden. Als de onzekerheid over de kosteneffectiviteit niet is weggenomen door een voorwaardelijke financiering, of als de kosteneffectiviteit niet gunstig is geworden door aanscherping van de indicaties of de voorwaardelijke financiering of financiële arrangementen, zal Zorginstituut Nederland de minister hierover adviseren. 12 6.3 Afsluiting traject van gepast gebruik Is het gebruik van het specialistische geneesmiddel gepast? Zijn er start- en stopcriteria? Zijn er goede richtlijnen en protocollen? Hoe is de dagelijkse praktijk? Dit zijn de vragen die we willen beantwoorden in een traject van gepast gebruik. Na ommekomst van de afgesproken periode zullen de gezamenlijke partijen hun onderzoeksresultaten opleveren ten aanzien van de vereiste uitkomsten en onderbouwing. Deze rapportage is doorslaggevend bij de weging die leidt tot het besluit van Zorginstituut Nederland. Als er naar ons oordeel sprake is van gepast gebruik, dan zal Zorginstituut Nederland dit bevestigen. Indien Zorginstituut Nederland van mening is dat niet de juiste start- en/of stopcriteria wordt toegepast of partijen zich niet houden aan de eigen richtlijnen, dan zal het instituut de minister adviseren om de (omvang van de) indicaties expliciet op te nemen in de wet- en regelgeving. Initiële beoordeling Vervolgbeoordeling Negatief = Geen te verzekeren zorg Beoordeling stand van wetenschap en praktijk Positief = te verzekeren zorg Negatief en veelbelovend = Voorstel voor voorwaardelijke toelating Positief = te verzekeren zorg Negatief = Geen te verzekeren zorg Positief = geen instrument noodzakelijk Kosteneffectiviteit analyse Onzeker = Voorstel voor voorwaardelijke financiering Positief = te verzekeren zorg Blijvend onzeker = beoordeling voor uitstroom Acceptabel = geen instrument noodzakelijk Financieel risico Aanzienlijk = Voorstel voor financieel arrangement Implementatie analyse Geen risico = geen instrument noodzakelijk Risico = Voorstel voor gepast gebruik arrangement Acceptabel = te verzekeren zorg Blijvend aanzienlijk = beoordeling voor uitstroom Positief = te verzekeren zorg Blijvend risico = Nadere wettelijke voorwaarden 3 13 Zorginstituut Nederland Pakket 7 Welke vervolgbeoordelingen ronden we volgens bovenstaande principes binnenkort af? Zorginstituut Nederland Pakket 1. Herceptin (trastuzumab) HER2-posirieve vroege borstkanker 2. Vfend (voriconazol) bij invasieve apsergilose 3. Mabthera (rituximab) bij reumatoïde arthritis 4. Tysabri (natalizumab) bij MS 7.1 Herceptin: HER2-positieve vroege borstkanker: a. Voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk en heeft een meerwaarde ten opzichte van de standaardbehandeling b. Kosteneffectiviteit voldoende onderbouwd naar het oordeel van de WAR c. Gepast gebruik is bij deze indicatie in de klinische praktijk voldoende onderbouwd door de belanghebbende partijen. d. Feitelijk kostenbeslag 28 miljoen e. ICER: €15.353/QALY Voorstel: Gegeven de uitspraken van de WAR concludeert het Zorginstituut dat het gepast gebruik en kosteneffectiviteit van trastuzumab bij deze indicatie in de klinische praktijk voldoende zijn onderbouwd. Zorginstituut Nederland vindt dat de kwaliteit van de zorg en het gepast gebruik voldoende geborgd kunnen worden door de relevante partijen. 7.2 Vfend: invasieve aspergilose: a. Voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk en heeft een meerwaarde ten opzichte van de standaardbehandeling: verschillende formuleringen van amfotericine B b. Kosteneffectiviteit is voldoende onderbouwd naar het oordeel van de WAR c. Gepast gebruik is bij deze indicatie voldoende onderbouwd om met voldoende mate van zekerheid een uitspraak te kunnen doen dat er sprake is van gepast gebruik in de praktijk. d. Feitelijk kostenbeslag 4,4 miljoen e. ICER: geen gegevens beschikbaar Voorstel: Gegeven de uitspraken van de WAR concludeert het Zorginstituut dat het gepast gebruik en kosteneffectiviteit van Vfend bij deze indicatie in de klinische praktijk voldoende zijn onderbouwd. Zorginstituut Nederland concludeert dat de kwaliteit en betaalbaarheid voldoende geborgd kunnen worden door de relevante partijen. 7.3 Mabthera: RA: a. Voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk. Rituximab heeft bij ernstige, actieve reumatoïde artritis een therapeutisch gelijke waarde als de vergeleken behandelingen. Rituximab voldoet daarmee aan de stand van de wetenschap en praktijk. b. De kosteneffectiviteit is niet inzichtelijk onderbouwd. De toevoeging van rituximab lijkt echter vergelijkbare totale kosten en effecten te hebben als de vergeleken behandeling abatacept. c. Gepast gebruik. Uit de resultaten van het uitkomstenonderzoek kan geconcludeerd worden dat er sprake is van gepast gebruik van rituximab bij de behandeling van ernstige, actieve reumatoïde artritis in de Nederlandse praktijk. 14 d. Feitelijk kostenbeslag 5,4 tot 5,8 miljoen e. ICER: geen gegevens beschikbaar Zorginstituut Nederland Pakket Voorstel: Gegeven de uitspraken van de WAR concludeert het Zorginstituut dat er sprake is van een geneesmiddel dat vergelijkbaar is met andere geneesmiddelen voor dezelfde indicatie. Dit betekent dat zorgverzekeraars verschillende geneesmiddelen kunnen inkopen. Er is sprake van gepast gebruik van de beschikbare middelen. Zorginstituut Nederland vindt daarom dat de toegang, kwaliteit en betaalbaarheid hiermee voldoende geborgd kunnen worden door deze partijen. 7.4 Tysabri: MS a. Voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk b. Kosteneffectiviteit is onvoldoende onderbouwd. c. Gepast gebruik. Er zijn aanwijzingen dat Tysabri in een breder indicatiegebied wordt ingezet dan op basis van de t=0-beoordeling kon worden verwacht. Dit wijst echter niet noodzakelijkerwijs op ongepast gebruik. Zorginstituut Nederland baseert zich hierbij op de opinie van de beroepsgroep. Deze beroepsgroep is van mening dat er geen sprake is van ongepast gebruik van natalizumab. d. Feitelijk kostenbeslag 17,5 miljoen e. Icer €20.399/QALY Voorstel: Gegeven de uitspraken van de WAR vindt het Zorginstituut dat een pakketuitsluiting niet op zijn plaats is. Het Zorginstituut ziet waarborgen voor een gepast gebruik. Binnen de beroepsgroep is bekend dat aan langdurig gebruik van natalizumab risico’s zijn verbonden op tamelijk zeldzame maar zeer ernstige bijwerkingen. Dat maakt het aannemelijk dat de beroepsgroep de positieve en negatieve effecten van het middel kritisch zal afwegen. Bovendien heeft de beroepsgroep halverwege 2013 laten weten te beginnen aan het inrichten van een indicatiebrede registratie voor MS, mede met het oog op de komst van een aantal nieuwe middelen voor MS. Ook verschillende andere belanghebbende partijen, zoals de patiëntenvereniging en minstens één farmaceutisch bedrijf, hebben hun steun aan de inrichting en vulling van een registratie toegezegd. Hierbij komen zowel gepast gebruik als uitgavenaspecten aan de orde. Zorginstituut Nederland gaat er van uit dat dit zal resulteren in afspraken die de balans tussen patiëntenbelangen en duurzame inrichting van de MS behandeling zullen bevorderen. Zorginstituut Nederland wil dat partijen dit ook rapporteren aan ons instituut. Bovendien zal de entree van meerdere nieuwe middelen mogelijk bijdragen aan het organiseren van inkoopmacht door de verzekeraars, mits de beschikbare middelen uiteindelijk via het intramurale circuit gefinancierd zullen worden. Tot slot zal Zorginstituut Nederland over drie jaar een uitspraak doen over alle MS-middelen, met als doel een aangescherpte plaatsbepaling en indicatie. 15 Bijlage 1: Zorginstituut Nederland Pakket Transparantie in initiële beoordeling: Het beleid van de initiële beoordelingen vertaalt zich concreet in de volgende stappen die Zorginstituut Nederland bij elke beoordeling neemt: 1. Aanleiding initiële beoordeling op grond van risicogericht pakketbeheer 2. Het geneesmiddel is bedoeld als interventie in het kader van de behandeling van welke ziekte? Het Zorginstituut geeft hierbij aan o.a. wat de uitkomsten zijn waaraan het betreffende specialistische geneesmiddel toetst. 3. Beschrijving van de aanwezige richtlijnen, protocollen, internationale standpunten, dan wel het ontbreken ervan. 4. Beschikbare gegevens over de onderbouwing van de stand van de wetenschap en praktijk. 5. Conclusie ten aanzien van de stand van de wetenschap en praktijk. Indien sprake is van een voorwaardelijk toelatingstraject: 6. Formuleren van heldere eisen ten aanzien van de evidence gap en het vereiste onderzoek. 7. Beschrijving van het te volgen proces door partijen. Het Zorginstituut bepaalt de tijdstippen van en eisen aan de tussenevaluaties. 8. Exitstrategie. 9. Geschatte budgetimpact bij de initiële beoordeling. 10. De al bekende ICER (indien gegevens beschikbaar zijn) Indien er sprake is van een voorwaardelijke financiering 11. Formuleren van heldere eisen ten aanzien van de evidence gap en het vereiste onderzoek. 12. Beschrijving van het te volgen proces. Het instituut bepaalt de tijdstippen en eisen aan de tussenevaluaties. 13. Exitstrategie. Indien er sprake is van een arrangement in het kader van gepast gebruik 14. Wat betekent dit voor het gebruik in de huidige praktijk? 15. Nog aanvullende eisen/monitor 16. Indien er sprake is van grote financiële risico’s: Advies ten aanzien van een financieel arrangement door de minister 17. Weging en conclusie 16 Bijlage 2: Transparantie in vervolgbeoordeling: Natuurlijk volgt de herbeoordeling, die volgt na een voorwaardelijk traject, de gestelde vragen en eisen aan het begin van het traject. In die zin is de transparantie het spiegelbeeld van de initiële beoordeling. Het beleid van de herbeoordelingen vertaalt zich concreet in de volgende stappen die Zorginstituut Nederland bij elke beoordeling neemt: 1. Aanleiding vervolgbeoordeling op grond van risicogericht pakketbeheer. 2. Het geneesmiddel is bedoeld als interventie in het kader van de behandeling van welke ziekte? Het Zorginstituut herhaalt o.a. wat de geëiste einduitkomsten (PICO) zijn waaraan het specialistische geneesmiddel toetst. 3. Beschrijving van de ontwikkelde of aanwezige richtlijnen, protocollen internationale standpunten, dan wel het ontbreken ervan. 4. Beschikbare gegevens over de onderbouwing van de stand van de wetenschap en praktijk. 5. Conclusie ten aan zien van de stand van de wetenschap en praktijk. Indien sprake van een voorwaardelijk toelatingstraject: 6. Herhaling van de vereiste uitkomst op stand van wetenschap en praktijk en toets Zorginstituut Nederland van de evidence gap en het vereiste onderzoek. 7. Beschrijving van het gevolgde proces, einduitkomsten tussenevaluaties en beschrijving uitkomsten tussenevaluaties. Centraal staat de vraag of en welke extra informatie er beschikbaar is gekomen. 8. Toets stand van de wetenschap en praktijk. 9. Conclusie of het geneesmiddel wel of geen verzekerde zorg is. 10. Conclusies exitstrategie. 11. Geschatte budgetimpact bij de initiële beoordeling en de gerealiseerde budgetimpact bij de eindbeoordeling Indien er sprake is van een voorwaardelijke financiering 12. Herhaling toets kosteneffectiviteit in eerste instantie en toets Zorginstituut Nederland van de kosteneffectiviteit en vereiste onderzoek 13. Beschrijving van het gevolgde proces en beschrijving uitkomsten 14. Toets van kosteneffectiviteit 15. Conclusie of het geneesmiddel wel of niet kosteneffectief is. 16. Exitstrategie Indien er sprake is van een traject van gepast gebruik 17. Wat betekent dit voor het gebruik in de huidige praktijk? 18. Nog aanvullende eisen/monitor 19. Weging en conclusie 17 Zorginstituut Nederland Pakket
