De behandeling van aplastische anemie

Hematologie
Patiënteninformatie
De behandeling van aplastische anemie
U ontvangt deze informatie, omdat bij u mogelijk aplastische anemie is geconstateerd. Wij
informeren u graag over deze ziekte en over een mogelijke behandeling hiervoor. U kunt uiteraard
contact met ons opnemen als u aanvullende vragen heeft.
Wat is aplastisch anemie?
Aplastische anemie betekent letterlijk ‘bloedarmoede door onvoldoende aanmaak’. Bij
bloedarmoede is er een tekort aan rode cellen. De naam ‘aplastische anemie’ is eigenlijk niet goed.
Het gaat namelijk bij dit ziektebeeld niet alleen om een tekort aan rode cellen, maar ook om een
tekort aan de andere bloedcellen: de leukocyten (witte bloedcellen) en de trombocyten
(bloedplaatjes. Dat zijn de cel elementen die noodzakelijk zijn voor de bloedstolling. De gehele
aanmaak van bloedelementen is dus aangetast. Bij onderzoek zal blijken dat het beenmerg, waar
het bloed aangemaakt wordt, leeg is. Meer informatie over beenmerg en bloedcelaanmaak kunt u
lezen in onze patiënteninformatie De werking van bloed, beenmerg en lymfklieren.
Twee verschillende vormen
Er zijn twee verschillende vormen van aplastische anemie. Er is een zeer zeldzame, erfelijke
(aangeboren) vorm, die meestal in de vroege jeugd symptomen geeft. Hieraan is de naam Fanconianemie verbonden. Deze ziekte is vrijwel steeds erfelijk en veroorzaakt behalve beenmergfalen ook
een vergrote kans op andere kwaadaardige ziekten. Bij de grote meerderheid van onze patiënten
gaat het om een verworven ziekte. Met andere woorden, de ziekte is tijdens het leven ontstaan.
Oorzaak niet bekend
De oorzaak van aplastische anemie is niet bekend. Er kan sprake zijn van een afweerreactie door
de eigen witte bloedcellen (de T-lymfocyten). Die richten zich tegen de beenmergstamcellen (cellen
die verantwoordelijk zijn voor de uiteindelijke bloedaanmaak). Het kan ook zijn dat de
beenmergstamcellen beschadigd zijn door virusinfecties. Hierbij gaat het vooral om virussen die
leverontsteking en geelzucht veroorzaken, zoals het hepatitis B- en C-virus. Ook schadelijke
invloeden, zoals straling en de stof benzeen, brengt men in verband met aplastische anemie. Tot
slot is bij een klein deel van de patiënten een afwijking aan het oppervlak van de cellen gevonden,
zoals ook voorkomt bij een andere ziekte met de moeilijke naam ‘paroxysmale nocturne
hemoglobinurie’ (PNH). Bij de meeste patiënten vindt men uiteindelijk geen oorzaak en neemt men
aan dat het om een eigen afbraakreactie tegen de beenmergcellen gaat. Hiervoor bestaat een
behandeling.
Onderzoek gericht op aplastische anemie
Voor uw diagnose moet er een tekort zijn aan ten minste twee van de drie verschillende
celreeksen: de granulocyten (minder dan 0,5 x 109/l), de trombocyten (minder dan 20 x 109/l) en/of
Pagina 1/3
de reticulocyten (voorlopers van de rode cellen, minder dan 1 promille). Het beenmerg moet daarbij
celarm zijn (minder dan 30 procent cellen bevatten). Om de diagnose aplastische anemie te stellen,
is een volledig beenmergonderzoek essentieel. Alleen op deze manier kunnen wij met zekerheid
aantonen dat de aanmaak van beenmergcellen ontbreekt. We spreken dan van een ‘leeg’ of
aplastisch beenmerg. Daarnaast moeten wij aanvullend onderzoek verrichten op de bekende
oorzaken van aplastische anemie, zoals virusinfecties.
Uw behandeling
Welke behandeling u krijgt, hangt af van de ernst van uw aandoening. Aplastische anemie deelt
men in verschillende groepen in, afhankelijk van de hoeveelheid overgebleven cellen:

zeer ernstige aplastische anemie (very severe aplastic anemia): de witte cellen (granulocyten)
zijn minder dan 0,2 x 109/l (normaal 3,5 tot 10 x 109/l);

ernstige aplastische anemie (severe aplastic anemia): de granulocyten zijn verlaagd (minder
dan 0,5 x 109/l, maar boven de 0,2 x 109/l);

niet-ernstige aplastische anemie: de overige vormen, twee van de drie cellijnen zijn verlaagd en
de hoeveelheid granulocyten is meer dan 0,5 x 109/l.
De ernstigste vorm moet u laten behandelen, omdat u anders een groot risico loopt op complicaties
door het tekort aan normale bloedcellen. De behandeling is gericht op de vermoedelijke oorzaak,
namelijk een te heftige reactie van de eigen lichaamscellen (T-lymfocyten) tegen de voorlopercellen
(stamcellen) van de bloedcelaanmaak. Hiertoe dient een arts via de bloedbaan een tegengif toe dat
de lymfocyten lange tijd uitschakelt: ATG (anti-T-celglobuline). Dit tegengif is een soort antistof die
gemaakt is bij een dier (paard of konijn). Uw arts dient ATG gedurende een aantal dagen via een
infuus bij u in, in combinatie met een grote hoeveelheid prednison. Vaak dient uw arts ook een
medicijn toe dat op een andere manier de T-lymfocyten uitschakelt: ciclosporine A. Omdat ATG
een dierlijke antistof is, loopt u het risico hierop reacties te ontwikkelen, zoals koorts, rillingen,
rugpijn, huidafwijkingen of gewrichtsklachten. Dit is de reden dat uw behandeling in een centrum
moet plaatsvinden waar veel ervaring is met dit type therapieën. In dit geval zou u gedurende
enkele weken opgenomen en beschermd verpleegd moeten worden, omdat de afweer dan
maximaal onderdrukt is. Deze slechte afweer is enerzijds veroorzaakt door de ziekte zelf, maar
wordt anderzijds ook verder verslechterd door de behandeling.
Herstel van de bloedcelaanmaak
Bij een meerderheid van de patiënten treedt in de loop van weken tot maanden herstel op van de
bloedcelaanmaak. Het herstel is soms, maar niet altijd, compleet. In dat laatste geval is het herstel
wel vaak voldoende om ‘veilig’ rond te lopen met voldoende bloedelementen om geen risico's te
lopen op bloedingen of infecties. Soms komt de ziekte terug. Afhankelijk van het beloop krijgt u
eventueel nog een keer ATG of wordt er gezocht naar een geschikte stamceldonor, die voor een
complete vervanging van de beenmergaanmaak kan zorgen. (Zie ook onze patiënteninformatie
Allogene stamceltransplantatie).
Pagina 2/3
Conclusie
Aplastische anemie is een zeer zeldzame aandoening waarbij de bloedaanmaak bij de bron in het
beenmerg is uitgeschakeld. De oorzaak is niet bekend. We nemen aan dat er bij het merendeel van
de patiënten sprake is van een uit de hand gelopen afweerstoornis gericht tegen de eigen
stamcellen. De therapie is dan ook hiertegen gericht.
Wilt u meer weten?
De Stichting Zeldzame Bloedziekten (SZB) heeft een patiëntenvereniging: Stichting Contactgroep
AA/PNH. Deze stichting geeft informatie en organiseert bijeenkomsten. De stichting is onderdeel
van de overkoepelende organisatie Hematoslife. Meer informatie kunt u vinden op de websites
www.hematoslife.org/nederland/index.html en www.bloedziekten.nl.
Versie: augustus 2015
Pagina 3/3