ECTRIMS Ontwikkelingen in de behandeling van MS: de patiënt centraal MS is een ernstige en invaliderende ziekte. Bij de behandeling ervan dient de patiënt centraal te staan. Het door Biogen Idec gesponsorde satellietsymposium ‘Addressing MS patients needs today and tomorrow’ op 20 oktober 2011 tijdens ECTRIMS/ACTRIMS bood een overzicht van effectieve farmacologische interventies die de kwaliteit van leven van de patiënt verbeteren. Belangrijk is dat de behandeling niet belastend is voor de patiënt, stelt dr. E. Fox (Texas, VS). Bij een vroegtijdige behandeling heeft interferon bèta-1a (AVONEX®) een gunstig effect op een aantal symptomen en het aantal relapses. Na 10 jaar had 91% van de patiënten een EDSS-score lager dan 4 en 80% lager dan 3. Het zichzelf toedienen van injecties boezemt echter veel mensen angst in en dat vermindert de therapietrouw. Een voordeel van AVONEX® is dat slechts één intramusculaire injectie per week nodig is. Verder is de naald zo dun en kort mogelijk gemaakt en is een speciale zelfinjector ontworpen, de AVONEX PEN. De zelfinjector is veilig en effectief gebleken.1 Risicostratificatie Bij een zeer actieve RRMS die onvoldoende reageert op interferon bèta, is natalizumab (Tysabri®) geïndiceerd. Na een jaar behandeling met Tysabri® neemt het risico op een relapse met 68% af. Met dit middel kan 37% van de patiënten vrij van ziekteactiviteit leven. Daar staat tegenover dat er een kleine kans op een zeer ernstige bijwerking is, te weten PML. Prof. dr. P. Soelberg Sørensen (Kopenhagen, Denemarken) liet zien hoe dit risico kan worden ingeschat.2 Het risico neemt toe met de duur van de behandeling, met name na twee jaar. De eerste 12 maanden is de kans op PML klein. Een tweede factor die het risico doet toenemen, is de aanwezigheid van antilichamen tegen het JC virus (JCV). Dat is bij ongeveer 50% van de patiënten het geval. Patiënten die seronegatief zijn voor antilichamen tegen het JCV worden ieder jaar getest. Dit in verband met een kleine kans op zogenoemde seroconversie. De derde factor is of de patiënt immuunsuppressietherapie heeft gehad in het verleden. Op basis van een risicostratificatie kan het risico voor een individuele patiënt worden bepaald (figuur). Is het risico relatief groot (7,8:1000) dan moet het gebruik van Tysabri® opnieuw worden overwogen. Toch kan de patiënt zelf beslissen: kiest hij voor maximale veiligheid of voor de mogelijkheid op verbetering?3 Positief† Eerder gebruik van immuunsuppressiva Nee Behandeling met natalizumab 1-24 maanden 25-48 maanden ≤ 0,11 per 1000 (95%-BI 0,00-0,59) Ja 1,20 per 1000 0,35 per 1000 (95%-BI 0,19-0,60) (95%-BI 0,58-2,20) 7,80 per 1000 2,50 per 1000 (95%-BI 1,80-3,40) (95%-BI 5,20-11,30) Geschat risico op PML, gebaseerd op anti-JCV antilichaamstatus, eerder gebruik van immuunsuppressiva en duur van de behandeling met natalizumab 8 DECEMBER 2011 • VOL 2 • NR 6 Loopstoornissen worden door patiënten als zeer invaliderend ervaren en naarmate de ziekte vordert worden deze vaak ernstiger. Dr. Th. Berger (Innsbruck, Oostenrijk) presenteerde gegevens over de behandeling van loopstoornissen met fampridine (Fampyra®). Bij 35-43% van de patiënten die van het ontwikkelen van meer effectieve en veilige middelen. Een nieuw middel, BG-12 (dimethyl fumaraat), activeert de Nrf2 transcriptiefactor dat een neuroprotectief en anti-inflammatoir effect heeft.6 Het middel wordt oraal toegediend en daar geven veel patiënten de voorkeur aan. De eerste resultaten zijn veelbelovend. Na In de loop van 8 weken nam de loopsnelheid met 25% toe, ongeacht het type MS of ziekte-ernst Anti-JCV antilichaamstatus Negatief* Op eigen benen Fampyra® gebruikten, trad een significante verbetering van de loopsnelheid op.4,5 In de loop van acht weken nam hun loopsnelheid met 25% toe, ongeacht het type MS of de ziekte-ernst. Behalve op de snelheid, heeft het middel ook een positief effect op de kracht, het gevoel in de ledematen, spasticiteit en het evenwicht. Het middel wordt goed verdragen en er treden weinig bijwerkingen op. 4,5 twee jaar behandeling met tweemaal daags 240 mg BG-12 hadden RRMS-patiënten 49% minder kans op een relapse en 38% minder kans op progressie van de ziekte.7 MRIscans toonden aan dat ook minder laesies aanwezig waren. De resultaten van de fase-III-studies worden op korte termijn verwacht. Als die even positief zijn, beschikt Biogen Idec over een effectief en veilig middel met weinig bijwerkingen. De nabije toekomst Referenties Tot slot benadrukte prof. dr. D. Bates (Newcastle, VK) het belang 1. Phillips JT, Fox E, Grainger W, et al. An open-label, multicenter study to evaluate the safe and effective use of the single-use autoinjector with an AVONEX(R) prefilled syringe in multiple sclerosis subjects. BMC Neurology. 2011;11:126. 2. Kappos L, Bates D, Edan G. Natalizumab treatment for multiple sclerosis: updated recommendations for patient selection and monitoring. Lancet Neurology. 2011;10:745-58. 3. Phillips JT, Giovannon G, Lublin FD, et al. Sustained improvement in Expanded Disability Status Scale as a new efficacy measure of neurological change in multiple sclerosis: treatment effects of natalizumab in patients with relapsing multiple sclerosis. Mult Scler. 2011;17:970-9. 4. Goodman AD, Brown TR, Edwards KR, et al. A phase 3 trial of extended release oral dalfampridine in multiple sclerosis. Annals of Neurology. 2010;68:494-502. 5. Goodman AD, Brown TR, et al. Sustained-released oral fampridine in MS: a randomized, double blind, controlled trial. Lancet. 2009;373:732-73. 6. Linker RA, De-Hyung Lee, Ryan S, et al. Fumaric acid esters exert neuroprotective effects in neuroinflammation via activation of the Nrf2 antioxidant pathway. Brain. 2011;134:678-92. 7. Gold R, Kappos L, Bar-Or A, et al. Clinical efficacy of BG-12, an oral therapy, in relapsing remitting multiple sclerosis: data from the phase 3 DEFINE Trial. ECTRIMS 2011 Amsterdam, Netherlands. Free communications session III, abstract 95. Mw. dr. C. Caes, wetenschaps­ journalist Dit artikel is mede mogelijk gemaakt door een educational grant van Biogen Idec