Nplate, INN-romiplostim - European Medicines Agency

EMA/160454/2016
EMEA/H/C/000942
EPAR-samenvatting voor het publiek
Nplate
romiplostim
Dit is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Nplate. Het geeft
uitleg over de aanpak van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) bij de
beoordeling van het geneesmiddel, een proces dat tot doel heeft een positief advies voor
vergunningverlening en aanbevelingen voor de gebruiksvoorwaarden van Nplate vast te stellen.
Wat is Nplate?
Nplate is een poeder waarvan een oplossing voor injectie wordt bereid. Nplate is met en zonder
oplosmiddel verkrijgbaar. Het bevat de werkzame stof romiplostim.
Wanneer wordt Nplate voorgeschreven?
Nplate wordt voorgeschreven aan volwassenen met chronische immuuntrombocytopenische purpura
(ITP), een ziekte waarbij het afweersysteem van de patiënt de bloedplaatjes (bestanddelen in het
bloed die bijdragen aan de bloedstolling) afbreekt. Patiënten met ITP hebben lage
bloedplaatjesaantallen en lopen een risico op bloedingen.
Nplate wordt gebruikt bij patiënten bij wie behandeling met geneesmiddelen zoals corticosteroïden of
immunoglobulinen geen effect heeft gehad. Nplate wordt zowel gebruikt bij patiënten bij wie de milt is
verwijderd om te proberen de ziekte onder controle te krijgen, als bij patiënten die hun milt nog
hebben. De milt is een klein orgaan, gelegen achter de maag, dat betrokken is bij het verwijderen van
bloedplaatjes uit het bloed.
Aangezien het aantal patiënten met ITP klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd
Nplate op 27 mei 2005 aangewezen als 'weesgeneesmiddel' (een geneesmiddel voor zeldzame
aandoeningen).
Dit middel is uitsluitend op doktersvoorschrift verkrijgbaar.
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom
Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555
Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact
An agency of the European Union
© European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Hoe wordt Nplate gebruikt?
Behandeling met Nplate moet worden gecontroleerd door een arts met ervaring met de behandeling
van bloedziekten.
Nplate wordt eenmaal per week als onderhuidse injectie toegediend. De aanvangdosis is afhankelijk
van het gewicht van de patiënt en wordt vervolgens elke week aangepast om de bloedplaatjesaantallen
op het streefniveau te houden. De behandeling kan worden onderbroken als de bloedplaatjesaantallen
te hoog worden. Als de bloedplaatjesaantallen na vier weken behandeling met de maximale dosis
Nplate niet voldoende gestegen zijn om het risico op bloeding te verminderen, moet de behandeling
met Nplate worden stopgezet. Zodra de bloedplaatjesaantallen gestabiliseerd zijn, moeten deze
maandelijks gecontroleerd worden en de dosis, indien nodig, worden aangepast. Artsen moeten
patiënten die hun milt nog hebben ook periodiek onderzoeken om te bepalen of een operatieve ingreep
noodzakelijk is. Sommige patiënten bij wie het aantal bloedplaatjes gestabiliseerd is, kunnen het
middel wellicht zelf injecteren wanneer zij hierin goed zijn getraind.
Hoe werkt Nplate?
De werkzame stof in Nplate, romiplostim, is een geneesmiddel dat de aanmaak van bloedplaatjes
bevordert. In het lichaam bevordert het hormoon trombopoëtine de aanmaak van bloedplaatjes in het
beenmerg. Romiplostim is een eiwit dat zodanig is 'geconstrueerd' dat het aan dezelfde receptoren als
trombopoëtine kan binden en deze receptoren kan stimuleren. Door nabootsing van de werking van
trombopoëtine bevordert romiplostim de aanmaak van bloedplaatjes, waardoor hun aantal in het bloed
toeneemt.
Hoe is Nplate onderzocht?
Nplate is vergeleken met placebo (een schijnbehandeling) in twee hoofdstudies onder volwassenen met
chronische ITP. Aan de eerste studie namen 63 patiënten deel bij wie de milt was verwijderd, maar bij
wie de ziekte nog altijd niet onder controle was. Aan de tweede studie namen 62 patiënten deel die
hun milt nog hadden en die in het verleden al voor ITP waren behandeld.
In beide studies was de voornaamste graadmeter voor de werkzaamheid het aantal patiënten met een
aanhoudende respons op de behandeling. Dit werd gedefinieerd als een bloedplaatjesaantal dat hoger
was dan 50 miljoen per milliliter gedurende minstens zes van de laatste acht weken van de
behandelperiode (van 24 weken), zonder dat er andere geneesmiddelen tegen ITP nodig waren. Bij
bloedplaatjesaantallen lager dan 30 miljoen per milliliter hebben ITP-patiënten een risico van bloeding,
terwijl normale aantallen tussen 150 en 400 miljoen per milliliter liggen.
De resultaten van deze en zeven andere studies, waaraan 1 024 patiënten deelnamen die behandeld
waren gedurende vijf jaar of langer (bij 376 patiënten was de milt verwijderd en 648 patiënten hadden
hun milt nog) werden later geanalyseerd om de werkzaamheid van Nplate voor het onder controle
houden van bloedplaatjesaantallen op lange termijn aan te tonen.
Welke voordelen bleek Nplate tijdens de studies te hebben?
Nplate was werkzamer dan placebo in termen van toename van het aantal bloedplaatjes. In de studie
onder patiënten bij wie de milt was verwijderd, vertoonde 38% van de patiënten een aanhoudende
respons op de behandeling met Nplate (16 van de 42), tegenover geen van de 21 patiënten die
placebo kregen. In de studie onder patiënten mét milt vertoonde 61% van de patiënten een
Nplate
EMA/160454/2016
Blz. 2/4
aanhoudende respons op de behandeling met Nplate (25 van de 41), tegenover 5% van de patiënten
die placebo kregen (1 van de 21).
De latere analyse van de studies bevestigde de werkzaamheid van Nplate op lange termijn bij zowel
patiënten bij wie de milt was verwijderd als bij patiënten die hun milt nog hadden.
Welke risico’s houdt het gebruik van Nplate in?
De meest voorkomende bijwerkingen (waargenomen bij meer dan 1 op de 10 patiënten) zijn hoofdpijn
en overgevoeligheid (allergische reacties). Zie de bijsluiter voor het volledige overzicht van alle
gerapporteerde bijwerkingen van Nplate.
Nplate mag niet worden gebruikt bij mensen die overgevoelig (allergisch) zijn voor romiplostim, voor
enig ander bestanddeel van het middel of voor door de bacterie Escherichia coli geproduceerde
eiwitten.
Waarom is Nplate goedgekeurd?
Het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) stelde vast dat de werkzaamheid van
Nplate was aangetoond zowel bij patiënten bij wie de milt was verwijderd, als bij patiënten bij wie de
milt niet was verwijderd. De toename van de bloedplaatjesaantallen was langdurig en kon beschouwd
worden als klinisch relevant in beide studies, ook al houdt de behandeling de symptomen alleen onder
controle en leidt deze niet tot genezing. Daarom moet periodiek herbeoordeeld worden of bij patiënten
die hun milt nog hebben, deze operatief verwijderd moet worden. Het CHMP heeft geconcludeerd dat
de voordelen van Nplate groter zijn dan de risico’s en heeft geadviseerd een vergunning te verlenen
voor het in de handel brengen van dit middel.
Welke maatregelen worden er genomen om een veilig en doeltreffend
gebruik van Nplate te waarborgen?
Om een zo veilig mogelijk gebruik van Nplate te waarborgen, is een risicobeheerplan opgesteld. Op
basis van dit plan is in de samenvatting van de productkenmerken en de bijsluiter van Nplate
veiligheidsinformatie opgenomen, onder andere over de gepaste voorzorgsmaatregelen die
professionele zorgverleners en patiënten moeten nemen.
De firma die Nplate in de handel brengt zal in elke lidstaat een 'dosiscalculator' aan artsen verstrekken
als hulpmiddel om de te injecteren hoeveelheid Nplate te berekenen. Deze hoeveelheden kunnen soms
zeer klein zijn. Aan artsen kan ook een trainingspakket voor thuistoediening worden verstrekt, met
daarin materiaal voor artsen over hoe patiënten geleerd kan worden zichzelf de injecties thuis toe te
dienen, alsmede materiaal voor patiënten over het bereiden van het geneesmiddel voor injectie.
Overige informatie over Nplate
De Europese Commissie heeft op 4 februari 2009 een in de hele Europese Unie geldige vergunning
voor het in de handel brengen van Nplate verleend.
Het volledige EPAR voor Nplate is te vinden op de website van het Europees Geneesmiddelenbureau:
ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Zie de bijsluiter
(ook onderdeel van het EPAR) of neem contact op met uw arts of apotheker voor meer informatie over
de behandeling met Nplate.
Nplate
EMA/160454/2016
Blz. 3/4
De samenvatting van het advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen over Nplate is te vinden op
de website van het Europees Geneesmiddelenbureau: ema.europa.eu/Find medicine/Human
medicines/Rare disease designation.
Deze samenvatting is voor het laatst bijgewerkt in 01-2016.
Nplate
EMA/160454/2016
Blz. 4/4