Proefschrift “Moving beyond the QALY: economic evaluations in

Proefschrift
“Moving beyond the QALY: economic evaluations in health
and social care for elderly populations.”
Peter Makai
In de komende jaren zal het aantal ouderen naar verwachting toenemen en dit zal in Europa
leiden tot een verhoogde druk op gezondheidsuitgaven en de gezondheidszorg. Daardoor
wordt de beleidsvraag welke interventies (collectief) gefinancierd kunnen worden in de
gezondheidszorg en de langdurige zorg voor ouderen belangrijk. Economische evaluaties
kunnen helpen bij het beantwoorden van deze vraag en dus bij de toewijzing van middelen
binnen de zorg. Dergelijke evaluaties zijn gebruikelijk als het gaat om curatieve interventies
(met name geneesmiddelen), maar worden minder vaak uitgevoerd in de context van zorg
voor ouderen, die naast curatieve zorg ook langdurige zorg ontvangen. Een belangrijke reden
hiervoor is het gebrek aan geschikte uitkomstmaten om de effecten van langdurige zorg te
meten. Wat langdurige zorg oplevert wordt daardoor soms verkeerd voorgesteld, hetgeen tot
suboptimale besluitvorming kan leiden.
Traditioneel
worden
binnen
economische
evaluaties
zogenaamde
gezondheidsheidsgerelateerde kwaliteit van leven maten gebruikt (‘gezondheids QALYs’).
Recentelijk zijn een aantal instrumenten ontwikkeld om uitkomsten van ouderenzorg beter te
kunnen meten. Deze instrumenten meten en waarderen baten van interventies in de
ouderenzorg op het gebied van welzijn van ouderen in bredere zin. Een belangrijke nieuwe
maat voor welzijn van ouderen is de ICECAP-O. De ICECAP-O meet welzijn van ouderen door
na te gaan wat een persoon kan doen als hij of zij dat wenst, met andere woorden zijn of haar
capabilities. Dit proefschrift analyseert een aantal vragen rondom het meten van uitkomsten in
economische evaluaties van interventies gericht op oudere populaties die zowel
gezondheidszorg als langdurige zorg ontvangen. Met het oog op deze vraagstelling komen de
volgende vier onderwerpen aan de orde: (i) een economische evaluatie met behulp van
traditionele ‘gezondheids QALYs’ in de langdurige zorg, (ii) een overzicht van welzijnsmaten
voor economische evaluaties in oudere populaties die zowel gezondheidszorg als langdurige
zorg ontvangen, (iii) toepassing en validatie van de ICECAP-O in verschillende contexten en
(iv) toepassing van de ICECAP-O in een economische evaluatie van een ketenzorginterventie
bij kwetsbare ouderen.
Hoofdstuk 2 beschrijft een economische evaluatie van een interventie om decubitus terug te
dringen in de langdurige zorg waarbij traditionele ‘gezondheids QALYs’ werden gebruikt als
uitkomstmaat. Hoewel de interventie effectief bleek te zijn en de prevalentie van decubitus
terugbracht, vertaalde dit zich niet in significante verschillen tussen patiënten in de Quality
Improvement Collaborative (QIC) en standaard zorg in termen van QALYs. Uit de resultaten
bleek dat het QIC duurder en iets meer effectief was dan standaard zorg. Uit deze studie bleek
tevens dat er een lage kans was dat een dergelijke interventie tot kosteneffectief is, zelfs bij
een hoge maatschappelijke bereidheid om te betalen voor QALY winsten. Daarnaast waren de
verwachte effecten van de interventie op lange termijn zeer gevoelig voor het al of niet
voortduren van de nieuwe werkwijzen en resultaten, oftewel het borgen van de QIC zorg.
Daarom moet een langere follow-up periode worden overwogen om een meer definitieve
raming van de kosteneffectiviteit te geven.
Hoofdstuk 3 toont de resultaten van een review van mogelijk bruikbare instrumenten voor
economische evaluaties in populaties van ouderen die zowel gezondheidszorg als langdurige
zorg ontvangen. Uit deze systematische review kwam naar voren dat de ICECAP-O en de
ASCOT mogelijk nuttige instrumenten zijn om in economische evaluaties de brede uitkomsten
2
VGE Bulletin – April 2014
te meten. Voor beide instrumenten zijn preferentie-wegingen beschikbaar. Voor beide
instrumenten ontbreken grondige validatie studies tot dusver echter. Daarnaast bleek het
onduidelijk te zijn in hoeverre deze instrumenten de volledige gezondheidsbaten vast kunnen
leggen. Dit is een belangrijk nadeel ten opzichte van bestaande, meer conventionele
(gezondheidsgerelateerde) meetinstrumenten voor gezondheid zoals EQ-5D of de SF6D.
Daarom is het verstandig om in economische evaluaties van interventies die (ook) gericht zijn
op verbetering van welzijn, de ICECAP-O en de ASCOT te gebruiken in combinatie met
conventionele (gezondheidsgerelateerde) meetinstrumenten. Zowel gezondheids- als
welzijnsuitkomstmaten gebruiken in economische evaluaties lijkt wenselijk totdat de
eigenschappen van laatstgenoemde instrumenten uitvoeriger onderzocht zijn.
Hoofdstukken 4 tot 6 betreffen validatie studies van de ICECAP-O in verschillende settings. De
ICECAP-O bleek een valide meetinstrument te zijn voor capability–welzijn, zowel wanneer
toegepast in thuiswonende kwetsbare ouderen na een ziekenhuisopname, als bij ouderen in
psychogeriatrische verpleeghuizen in Nederland en Duitsland. In alle drie studies hingen de
scores op de ICECAP-O nauw samen met scores op gezondheidsgerelateerde uitkomstmaten,
zowel gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven als belangrijke uitkomstmaten voor
lichamelijk functioneren. Dit duidt op convergente validiteit, met andere woorden: de ICECAP–
O geeft (gedeeltelijk) een goede indicatie van belangrijke gezondheidsdimensies. Daarnaast
was, zoals we hadden verwacht, de ICECAP-O geassocieerd met welzijnsmaten. Daarom is het
aannemelijk dat de ICECAP-O inderdaad ook welzijnsdimensies meet. Bovendien bleek de
ICECAP-O ook gerelateerd te zijn aan de Care Dependency Scale binnen een Nederlandse
verpleeghuis setting. Een tweede doel van de analyse was om te onderzoeken in welke mate
de ICECAP-O in voldoende mate gevoelig is voor verschillende doelgroepen. Uit de resultaten
bleek dat de ICECAP-O onderscheidend werkt bij de aanwezigheid van multimorbiditeit,
depressie en beperkingen in sociale activiteit. Daarnaast liet de ICECAP-O onderscheid zien
tussen ouderen met en zonder onrustbanden die in psychogeriatrische verpleeghuizen wonen.
Verder bleek uit een de studie onder ouderen in een Duits psychogeriatrisch verpleeghuis dat
de ICECAP-O ook samenhing met de ADRQL, een dementie-specifiek kwaliteit van leven
instrument. De ICECAP-O was tevens gevoelig voor verschillen in zorgniveau en ernst van
dementie. Concluderend kan worden gesteld dat de ICECAP-O in de hier uitgevoerde studies
een valide meetinstrument bleek voor uitkomsten op het gebied van welzijn, in staat om
onderscheid te maken tussen ouderen met een verschillende gezondheidsstatus en tussen
ouderen met verschillende welzijnsniveaus.
Naast samenhang en onderscheidend vermogen, blijkt uit hoofdstukken 4 tot 6 ook dat de
antwoordpatronen van respondenten op de ICECAP-O kunnen verschillen afhankelijk van de
manier van invullen: door cliënten zelf of door een andere zogenaamde ‘proxy respondent’.
Gemiddeld scoren ouderen met dementie gemeten via proxies 0.20 punten (op een schaal van
0 tot 1) lager op de ICECAP-O dan thuiswonende ouderen die zelf de vragenlijst hebben
ingevuld. We vonden ook verschillen tussen proxy-respondenten. In de studie binnen een
Nederlands psycho-geriatrisch verpleeghuis beoordeelden verzorgenden de capabilities van
ouderen in een onrustband op basis van de ICECAP-O slechter dan van ouderen zonder een
onrustband, terwijl in de scores door familieleden op de ICECAP-O geen verschillen werden
gevonden tussen de twee groepen. Bovendien leken in de studie uitgevoerd in Duitsland
geslacht en werkervaring van de proxy respondent de scores te beïnvloeden. Samenvattend,
uit deze studies is gebleken dat de keuze van de proxy respondent belangrijke gevolgen kan
hebben voor de verkregen ICECAP-O scores. De keuze voor een proxy blijkt dus een zeer
relevant onderwerp in de context van de zorg voor ouderen.
Hoofdstuk 7 beschrijft een economische evaluatie waarin de ICECAP-O, een instrument dat is
ontwikkeld om breder welzijn te meten, werd vergeleken met de EQ-5D, een instrument dat
gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet. We vonden weinig verschil tussen capability
QALY's op basis van de ICECAP-O scores en gezondheidsQALY's op basis van de EQ-5D scores.
VGE Bulletin – April 2014
3
Na aanpassing voor achtergrond-kenmerken zoals geslacht vonden we een kleine winst in de
interventiegroep in termen van capability QALY's. Dit werd niet waargenomen bij het gebruik
van de gezondheidsQALY's. Hoewel het voorbarig is om harde conclusies te trekken op basis
van deze enkele studie, lijkt het haalbaar om een economische evaluatie uit te voeren met
behulp van de ICECAP-O. Een belangrijk voordeel van de ICECAP-O is dat dit instrument de
potentie heeft om bredere effecten te meten dan alleen gezondheidseffecten. Hierdoor kan bij
effectieve interventies de ICECAP-O gevoeliger zijn voor de verschillen tussen de interventie en
vergelijkingsgroepen dan gezondheirdsgerelateerde uitkomstmaten, vooral wanneer het gaat
om niet gezondheids-gerelateerde welzijnsbaten.
Hoofdstuk 8 bevat de discussie van dit proefschrift. Hierin werden de belangrijkste bevindingen
naar aanleiding van het proefschrift bediscussieerd, alsook beperkingen van de studies
aangegeven. Tevens werd ingegaan op een aantal mogelijke implicaties voor de toewijzing van
middelen in de ouderenzorg. Een belangrijke conclusie van dit proefschrift is dat het moeilijk
is, zo niet onmogelijk, om een volledige economische evaluatie uit te voeren zonder geschikte
uitkomstmaten die alle relevante baten van interventies binnen de ouderenzorg meten. Tevens
blijkt uit dit proefschfit dat de ICECAP-O een relatief geschikt instrument lijkt voor
economische evaluaties in interventies waar de langdurige zorg een belangrijke rol speelt.
Toch, ondanks bemoedigende bevindingen, is meer onderzoek noodzakelijk, aangezien het in
dit proefschrift beschreven onderzoek een aantal beperkingen had. Het meten van geschikte
uitkomsten is slechts de eerste stap die leidt tot routinematig uitvoeren van economische
evaluaties van interventies gericht op ouderen binnen de gezondheidszorg en langdurige zorg.
Kwesties van haalbaarheid en design moeten ook worden behandeld. Belangrijk op te merken
is dat de ICECAP-O slechts een mogelijke toepassing is van de capability-theorie in de
gezondheidszorg en in de toekomst worden wellicht ook andere maten ontwikkeld om welzijn
in de vorm van capabilities te meten.
De bevindingen uit dit proefschrift hebben ook gevolgen voor gezondheidszorgbeleid. Een
eerste beleidsimplicatie is dat welzijnsinstrumenten moeten worden onderzocht en vaker
gebruikt zouden moeten worden in economische evaluaties. Daarnaast is verder onderzoek
nodig om toewijzing van middelen in de gezondheidszorg te rechtvaardigen op basis van
welzijnsuitkomsten in het algemeen en capabilities (in plaats van functionings) in het
bijzonder. Over het algemeen is het gebruik van welzijns-instrumenten in economische
evaluaties een onderbelicht onderwerp. Gebruik van welzijnsinstrumenten kan leiden tot een
transparante methode voor de toewijzing van middelen in de vorm van gezondheidszorg en
langdurige zorg, rekening houdend met alle baten.
Peter Makai is werkzaam als onderzoeker bij het Radboud UMC. Hij is op 10 april 2014
gepromoveerd op de Erasmus Universiteit Rotterdam.
4
VGE Bulletin – April 2014