Dit document bevat verklaringen die voorspellingen zijn of zo kunnen worden geïnterpreteerd. Deze voorspellingen kunnen worden herkend aan uitdrukkingen zoals "geloven", "inschatten", "anticiperen", "verwachten", "is voornemens", "kan", "zal", of "zou moeten", en omvat verklaringen die arGEN-X maakt met betrekking tot de beoogde resultaten van haar strategie. Door hun aard houden voorspellingen risico's en onzekerheden in en lezers worden gewaarschuwd dat dergelijke voorspellingen geen garantie zijn voor toekomstige prestaties. De werkelijke resultaten van arGEN-X kunnen wezenlijk verschillen van die voorspellingen. arGEN-X onderneemt niet om voorspellingen publiekelijk te actualiseren of te herzien, behalve indien dit wettelijk vereist is. arGEN-X streeft ernaar een toonaangevend biofarmaceutisch bedrijf te worden gericht op het creëren en ontwikkelen van gedifferentieerde therapeutische antistoffen voor de behandeling van kanker en ernstige auto-immuunziekten. arGEN-X is opgericht in 2008 en heeft zijn belangrijkste vestiging en geavanceerd onderzoekslaboratorium in Gent. Het bedrijf noteert op de beurs van Euronext Brussel sinds 2014 onder het symbool ARGX. ARGX-110 ARGX-110 ARGX-110 Bloedkanker TCL; Waldenström’s ARGX-110 ARGX-110 Solid tumors ARGX-110 Autoimmunity ARGX-111 Solid tumors Vaste tumoren Solid tumors Heme malignancies ARGX-110 ARGX-110 ARGX-111 ARGX-111 ARGX-113 Heme malignancies Heme malignancies TCL; Waldenström’s Auto-immuun Autoimmunity Bloedkanker Heme malignancies Autoimmunity Myasthenia gravis ARGX-112 Atopic dermatitis Autoimmunity Auto-immuun Myasthenia gravis ARGX-112 ARGX-112 Atopisch eczeem Atopic dermatitis ARGX-115 Cancer immunotherapy Discovery Discovery Auto-immuun Autoimmunity Autoimmunity Kanker Cancer ARGX-109 ARGX-109 Immune checkpoint inhibition (CD70) Immune checkpoint (CD70) Enhanced cell killinhibition Enhanced cell kill Vaste tumoren Solid tumors ARGX-113 ARGX-113 Discovery Pre-PrePhase 1 Owner-Fase Proposition Preklinisch 2 Fase 3 Fase Phase 11/2 Phase 1 Phase 1/2 Ownership Proposition clinical ship clinical Cancer Confidentieel Undisclosed Undisclosed Undisclosed Undisclosed Confidentieel Potent FcRn blocking Clears auto-antibodies Potent IL22R blocking Potent GARP blocking Novel complex targets e.g. GARP multiple meerdere Novel complex targets multiple Auto-immuun Autoimmunity Confidentieel Undisclosed Enhanced cell kill Potent FcRn blocking Clears auto-antibodies Potent IL22R blocking Potent IL-6 blocking Autoimmunity Kanker Cancer Cancer Undisclosed Complete c-Met blocking Complet c-Met Enhanced cell killblocking Partnered with RuiYi Potent IL-6 blocking Partnered with RuiYi Partnered arGEN-X heeft zijn technologieplatformen ingezet om strategische samenwerkingsovereenkomsten te sluiten met farmaceutische en biotechnologische bedrijven om hen te helpen mogelijke oplossingen te vinden voor ziekten met een onbeantwoorde medische behoefte. arGEN-X heeft momenteel overeenkomsten met Shire, Boehringer Ingelheim, Bayer, LLS en RuiYi. Indication Indicatie Indication Wholly owned arGEN-X kan bovendien de eigenschappen van de therapeutische antistoffen die het ontwikkelt versterken aan de hand van complementaire technologieën voor antistofmodulatie. Deze innovatieve aanpak levert gedifferentieerde therapeutische antistoffen op met diverse werkingsmechanismen voor de behandeling van kanker en ernstige auto-immuunziekten. Drug KandidaatDrug Candidate product Candidate Partnered Via het SIMPLE Antibody™ platform, dat gebruik maakt van de kracht van het immuunsysteem van lama’s, kan arGEN-X zich richten op complexe of nieuwe ziektedoelwitten die moeilijk te benaderen zijn via de gevestigde antistof technologieplatformen. Pijplijn Wholly owned arGEN-X heeft met haar set van innovatieve en complementaire antistof technologieplatformen een portfolio van klinische en preklinische, gedifferentieerde antistof kandidaat-producten gegenereerd. Deze kunnen ingezet worden voor grote ziekte-indicaties en zeldzame ziekten. Novel, complex targets Novel, complex targets Novel, complex targets Novel, complex targets Novel, complex targets Novel, complex targets ARGX-110: (klinische ontwikkelingsfase): een SIMPLE Antibody™ ontworpen voor de blokkering van de werking van CD70. CD70 is een ziektedoelwit dat vaak voorkomt bij bloedkankers (lymfklierkanker en leukemie), verschillende vaste tumoren en autoimmuunziekten, maar zelden bij gezonde cellen. ARGX-110 werkt drievoudig: het blokkeert de groei van tumorcellen, het doodt kankercellen en het activeert het immuunsysteem van de patiënt tegen de tumor. ARGX-110 zal met de sponsoring van de Leukemia & Lymphoma Society worden ontwikkeld voor Waldenström’s macroglobulinemie (WM; een zeldzame lymfklierkanker) en het wordt momenteel geëvalueerd voor verschillende bloedkankers en vaste tumoren in een Fase 1b onderzoek in Europa. ARGX-111: (klinische ontwikkelingsfase): een SIMPLE Antibody™ dat zich op c-Met richt, een receptor die betrokken is bij de uitzaaiing van kanker (metastase) bij zowel vaste als bloedkankers. ARGX-111 bindt zich aan een unieke plaats op c-Met, wat leidt tot zijn deactivering en zo de uitzaaiing van tumorcellen voorkomt. Het is uitgerust om tumorcellen te doden en is versterkt om de penetratie van het weefsel te verbeteren. ARGX-113: (preklinische ontwikkelingsfase): een antistoffragment dat is ontworpen om snel pathogene auto-antistoffen te verwijderen die betrokken zijn bij verschillende autoimmuunziekten. Therapeutische antistoffen hebben een revolutie in de geneeskunde teweeggebracht Therapeutische antistoffen hebben talrijke eigenschappen die hen zeer geschikt maken als geneesmiddel. Ze kunnen zich zeer specifiek richten naar het ziektedoelwit waarvoor ze zijn ontworpen, wat voordelen oplevert voor het beperken van de bijwerkingen. Verder kunnen zij ziekten behandelen door de functie van hun ziektedoelwit op een gewenste manier te veranderen, en zij kunnen krachtige dodingsmechanismen activeren die deel uitmaken van het eigen immuunsysteem van de patiënt. Therapeutische antistoffen zijn reeds ontwikkeld voor de behandeling van een groot aantal ziekten, zoals kanker, ontstekingen, oftalmologie, infectieziekten, en cardiovasculaire en metabolische aandoeningen. In 2013 waren vijf van de tien meest verkochte geneesmiddelen therapeutische antistoffen (Humira®, Remicade®, Rituxan®, Avastin® en Herceptin® (FiercePharma, 2013)) en de verkoop van alle therapeutische antistoffen in 2013 bedroeg meer dan $60 miljard (La Merie Publishing, Top 30 Biologics 2012, 7 mei 2013). arGEN-X NV • Breda, The Netherlands • [email protected] • T +31 (0)76 30 30 488 arGEN-X BVBA • Zwijnaarde, Belgium • T +32 9 243 40 70 Krachtig mechanisme voor het genereren van antistoffen Het bedrijfsmodel van arGEN-X steunt op zijn vermogen om sterk gedifferentieerde therapeutische antistoffen te genereren voor de behandeling van kanker en ernstige auto-immuunziekten. Het dankt dit unieke vermogen aan haar set van innovatieve en complementaire antistof technologieplatformen, zoals: • Ruime waaier van leads van therapeutische kwaliteit • Vernieuwende en complexe doelwitten Strategie van arGEN-X Het verderzetten van de preklinische en klinische ontwikkeling van de voornaamste kandidaat-producten ARGX-110, ARGX-111 en ARGX-113, die over het potentieel beschikken om zowel ziekten die grote patiëntenaantallen treffen als zeldzame ziekten te behandelen Een portfolio opbouwen van nieuwe therapeutische programma’s op basis van haar set van antistof technologieplatformen Partnerships uitbouwen met farmaceutische en biotechnologische bedrijven die zich focussen op de ontwikkeling van therapeutische antistofoplossingen voor uiteenlopende therapeutische gebieden Haar set van antistof technologieplatformen uitbreiden via eigen onderzoek en door het in licentie nemen of verwerven van externe technologie Haar octrooiportfolio uitbreiden en verdedigen om de set van technologieplatformen en kandidaatproducten te beschermen • Celdoding versterken • Half-leven verlengen • Beinvloeden van autoantistof/degradatie van ziektedoelwit Ervaren en ondernemend management, ondersteund door gerenommeerde biotech investeerders arGEN-X beschikt over een leidinggevend team dat bestaat uit ervaren professionals uit de sector, met sterke complementaire bekwaamheden en een lange en succesvolle loopbaan in de ontdekking en ontwikkeling van antistofgeneesmiddelen. • • • • • • • • Tim Van Hauwermeiren, Chief Executive Officer (Procter & Gamble, Ablynx) Prof. Hans de Haard, Chief Scientific Officer (Akzo Nobel, Unilever, Ablynx) Torsten Dreier, Chief Development Officer (Micromet, Ablynx) Alain Thibault, Chief Medical Officer (NCI, Roche, J&J, Regeneron) Eric Castaldi, Chief Financial Officer (Nicox) Michael Saunders, Senior Director – Targets and Programs (GSK, Devgen) Debbie Allen, Senior Director – Business Development (CAT) Koos Rasser, IP Counsel (Schering-Plough, Biogen IDEC, Millennium) Aandeelhouderstructuur per 11 augustus 2014 Erasmus 4.01% Thuja 4.15% Founders 1.64% Free Float 14.39% JPMorgan 5.73% PMV 6.02% Forbion 13.54% Seventure 6.34% Shire 8.99% Omnes 13.03% LSP 10.92% Orbimed 11.25% arGEN-X haalde €41.8 miljoen op via een beursgang op Euronext Brussel in 2014 (ticker ARGX) van corporate en institutionele investeerders uit Europa en de Verenigde Staten, en de Belgische particuliere belegger. Daarvoor haalde het bedrijf €46 miljoen op bij gerenommeerde internationale investeerders alsook 6.9 miljoen aan subsidies, inclusief steun van het Vlaamse Agentschap voor Innovatie door Wetenschap en Technologie (IWT). arGEN-X NV • Breda, The Netherlands • [email protected] • T +31 (0)76 30 30 488 arGEN-X BVBA • Zwijnaarde, Belgium • T +32 9 243 40 70