`We hebben een stap voor

Terugblik op 2013 diabc
Wie Bart Roep
Werk Hoogleraar Diabetologie
en Immunopathologie
Bij Leids Universitair Medisch
Centrum (LUMC)
Onverwachte bonus
‘De therapie bleek te werken
waar dat niet was verwacht’
‘We hebben
een stap voorwaarts gezet’
Bart Roep
“Het zijn spannende tijden voor het
onderzoek naar diabetes. Toen de
resultaten met gentherapie duidelijk werden, werkten wij er al vijf
jaar aan met een internationaal
team. Wij waren gevraagd om mee
te werken, omdat wij in Leiden
gespecialiseerd zijn in het meten
van veranderingen in het bloed die
te maken hebben met ontstekingen
in de eilandjes van Langerhans in
de alvleesklier.
2013 nov/dec
Gentherapie bestaat uit het injecteren met DNA van het insulinegen. In Amerika was dit al met succes getoetst bij proefdieren, maar
nog nooit bij mensen. Gentherapie
met pro-insuline (voorstadium
van insuline) is riskant: het risico
bestaat dat je bij mensen met diabetes type 1 het afweersysteem
prikkelt met een lichaamseigen
eiwit (pro-insuline). Het ziekteproces zou dan juist versneld kunnen
worden. Het doel van ons onderzoek was daarom om te onderzoeken of deze gentherapie veilig
was voor mensen. Met een onverwachte bonus: het lijkt ook nog te
werken bij een groep mensen met
diabetes type 1 waar dit eigenlijk
niet kan worden verwacht. Er was
een effect op de insuline-producerende cellen en het afweersysteem.
Aan het onderzoek deden 80
mensen tussen de 18 en 40 jaar
mee uit Amerika en Australië; in
Nederland is de regelgeving rond
gentherapie bij mensen strenger.
Twaalf weken lang kregen proefpersonen wekelijks een injectie.
Een deel kreeg de behandeling, een
deel een nepbehandeling (placebo).
Bij de echte behandeling zat DNA
met het insuline-gen in de injectie. Van iedere deelnemer kregen
wij op verschillende momenten
tien bloedmonsters toegestuurd.
Wij analyseerden het bloed en
stuurden onze bevindingen naar
de universiteit van Stanford in
Amerika. Spannende momenten, want je ziet wel dat er dingen
gebeurd zijn, maar je kunt er geen
enkele conclusie aan verbinden.
Totdat de laatste patiënt is uitbehandeld, krijgen wij namelijk niet
te zien om wie het gaat. Toen we in
de zomer van 2012 uiteindelijk de
klinische gegevens kregen van de
mensen van wie we het bloed hadden onderzocht, werd duidelijk dat
het afweersysteem van de mensen
die het gen kregen ingespoten,
veranderde. Het liet de insuline
producerende cellen met rust.
Bart Roep ontving een
onderscheiding van JRDF
voor wetenschappelijke
voortreffelijkheid. Meer over de
onderzoeken van Bart Roep en zijn
team op: diabetesfonds.nl.
Gratis info-avond van Diabeter met
o.a Bart Roep: 21 januari, Evaluon
Eindhoven, 19.00- 22.00 uur.
nov/dec 2013
Dit jaar maakte prof. Bart Roep samen met
een internationaal onderzoeksteam de
resultaten bekend van een eerste onderzoek
naar gentherapie bij diabetes type 1. Het
resultaat was onverwacht: de therapie blijkt
niet alleen veilig te zijn, maar lijkt ook te
werken waar dat niet was verwacht.
9
advertentie
Terugblik op 2013 diabc
11
‘Ik was veel enthousiaster
dan ik had verwacht’
“Dit is mijn pen.”
De Humapen® SAVVIO™ is een pen die er
niet uit ziet als een medisch hulpmiddel.
Deze korte, lichtgewicht hervulbare
insulinepen met een modern design is
verkrijgbaar in 6 verschillende kleuren.
Een persoonlijke keuze voor een pen die
bij mensen past.
Mensen zijn uniek. Net als hun pen.
NLHMG00064
Voor meer informatie over de Lilly insulines of de Lilly insulinepennen
bel de Lilly Nederland - Medische Informatie Service 0800-MEDISCH (6334724)
of kijk op www.lillydiabetes.nl
Er moet nog wel het nodige verbeteren. Er was bijvoorbeeld maar
bij een paar mensen een duidelijk
effect te zien op de bètacellen. We
moeten verder nog meer te weten
komen over de juiste dosis en frequentie. We denken dat de injecties
vaker moeten worden gegeven.
Verder is duidelijk geworden dat
het effect een paar weken na de
laatste injectie stopt. Het mooiste
zou zijn als er een blijvend effect
zou zijn door slechts een of twee
keer een injectie te geven. Zover is
het nog lang niet. Maar: we hébben
een effect en dat is al heel bemoedigend en verrassend. Een belangrijke conclusie is: gentherapie heeft
een toekomst. Bij bewezen veiligheid en effectiviteit zouden meer
mensen met diabetes type 1 hiermee behandeld kunnen worden.
We hebben laten zien dát het kan
werken en hóe het werkt.
Daarmee hebben we een stap
voorwaarts gezet in een ziekte
waarover ik tijdens mijn studie
geneeskunde nog leerde dat hij
Auto-immuunziekte
Diabetes type 1 is een auto-immuun ziekte. Het afweersysteem
valt de beta-cellen in de alvleesklier aan en vernietigt deze. De
beta-cellen zijn de cellen die insuline maken. Het is onbekend
waarom het afweersysteem die fout maakt. Normaal valt de afweer
gevaarlijke stoffen (bijvoorbeeld virussen) aan. Als bijna alle betacellen vernietigd zijn, ontstaat er ernstig gebrek aan insuline.
ongeneeslijk was. Dankzij interesse vanuit de farmaceutische
industrie komt er nu veel geld vrij
om verder onderzoek te doen.
Het aantal reacties dat we kregen
op de bekendmaking van de resultaten, was krankzinnig. Vooral in
Amerika werd het als breaking
news gebracht – Amerikanen houden natuurlijk wel van een beetje
sensatie. Zelf vind ik het resultaat
nog niet goed genoeg, al is het zeer
bemoedigend. Ik heb meer vertrouwen in onze eigen celtherapie,
omdat ik denk dat deze op de langere termijn veiliger en effectiever
is. En misschien ben ik ook wel
teveel Nederlander: natuurlijk ben
ik trots, maar zolang de patiënt
niet meteen naar de apotheek kan
om het medicijn op te halen, ben ik
toch terughoudend.”
nov/dec 2013
En nog beter: het ging de cellen
juist beschermen. Die mensen
gingen ook wat insuline aanmaken. Heel belangrijk: er waren geen
bijwerkingen. Al in de zomer van
2012 wist ik dus dat we binnenkort
goed nieuws konden melden. Voor
mijzelf was dat een eurekamoment;
ik was veel enthousiaster over het
resultaat dan ik had verwacht. Dat
zijn de momenten waar je het voor
doet.