Nieuw medicijn remt cystegroei

W
I S S E L W E R K I N G
A
P R I L
2 0 1 3
Hoopvol voor mensen met cystenieren
Nieuw medicijn remt cyste
Eiwit- en zoutarme diëten, gezond leven en bewegen, bloed-
Wat zijn cystenieren?
drukverlagers en andere medicijnen: niets helpt. Anders dan bij
Het is de meest voorkomende
erfelijke nierziekte: cystenieren,
formeel ook wel ADPKD (autosomaal
dominante polycystische nierziekte)
genoemd. Het is een dominant erfelijke genetische afwijking. De kans
op een kind met cystenieren is maar
liefst 50 procent als één van de
ouders zelf cystenieren heeft.
Bij deze ziekte groeien er vochtblaasjes in de nieren (cysten). In de
loop der jaren nemen de aantallen
cysten toe. Bovendien worden zij
steeds groter. De cysten, en dus ook
de nier, groeien letterlijk.
Door de cysten komt het normale
nierweefsel in het gedrang. Het
gevolg is dat de nier minder goed
gaat werken. Vaak ontstaat uiteindelijk nierfalen. De nier werkt niet of
nauwelijks meer, waardoor transplantatie of dialyse nodig is.
andere nierziekten is er bij cystenieren geen enkele manier om de
achteruitgang van de nierfunctie te vertragen. Veel patiënten worden afhankelijk van nierfunctievervangende behandeling: dialyse
of transplantatie. Maar er is hoop. Er is een nieuw geneesmiddel:
Tolvaptan. Onlangs is onderzoek afgerond naar het effect hiervan.
Tekst en foto: Wim Sipma
18
C
ystenieren zijn heel gemakkelijk
te diagnosticeren. Ze zijn heel
duidelijk te herkennen op bijvoorbeeld een MRI scan van de nier.
Een diagnose is natuurlijk belangrijk,
maar als een ziekte, zoals cystenieren,
daarna niet blijkt te genezen, is dat
voor een arts en een patiënt bijzonder
vervelend. Voor een arts valt er niks te
behandelen en de patiënt weet dat het
steeds minder zal gaan. Tot nu toe is
dit de situatie voor cystenierpatiënten.
Wel een diagnose, maar geen kans op
genezing.
Maar mogelijk wordt dit binnenkort
anders. Eind vorig jaar werden onderzoeksresultaten bekend die aantonen
Ron Gansevoort: ‘Nu de werking is aangetoond, duurt het even voordat Tolvaptan voor de behandeling van cystenieren
op de markt komt.’
groei
dat een nieuw medicijn, Tolvaptan,
de groei van niercysten aanzienlijk
vertraagt en daarmee ook de achteruitgang van de nierfunctie remt. ‘Een
doorbraak’, meldt dr. Ron Gansevoort.
Hij is één van de onderzoekers naar het
nieuwe middel en werkt als onderzoeker/nefroloog in het Universitair Medisch
Centrum Groningen. ‘Wie straks Tolvaptan krijgt voorgeschreven en langdurig
gebruikt, kan misschien wel tot tien jaar
langer mee met zijn eigen nieren.’
Zuinige medicijnfabrikanten
De ontwikkeling van medicijnen voor
de behandeling van cystenieren verliep lange tijd moeizaam. ‘Omdat keer
op keer het onderzoek naar effectieve
geneesmiddelen op niks uitliep, trok
de farmaceutische industrie zich terug,’
vertelt Gansevoort. Medicijnfabrikanten
schatten de kans op succes zo laag
in, dat het volgens hen de moeite niet
loonde om geld in nieuwe onderzoeken
te investeren. En een onderzoeksgebied
waar weinig eer te behalen valt, trekt
ook weinig artsen en onderzoekers
aan. Alleen mensen met een bijzondere
motivatie voelen zich nog aangetrokken tot een vakgebied dat anderen ‘niet
sexy’ vinden.
Een aantal jaren geleden trok het
Japanse farmaceutisch bedrijf Otsuka
Pharmaceutical toch de beurs, het
stelde geld beschikbaar voor verder
onderzoek. Otsuka is patenthouder van
het middel Tolvaptan, een bestaand
medicijn dat nog niet voor de behandeling van cystenieren wordt ingezet. Het
vermoeden bestond dat Tolvaptan een
bredere werking zou kunnen hebben,
met name bij cystenieren.
Prijs voor Nederlands
onderzoek
Eén van de onderzoekers in Nederland die zich zeer gemotiveerd heeft
vastgebeten in het beter doorgronden van cystenieren is dr. Dorien
Peters. Zij is moleculair geneticus
in het Leids Universitair Medisch
Centrum en onder andere projectleider van het DIPAK consortium (het
DIPAK consortium doet onderzoek
naar een effectieve behandeling
van cystenieren (meer informatie
vindt u in het aprilnummer 2012 van
WISSELWERKING). Voor haar belangrijke
werk ontvangt zij in mei op het
Wereldcongres van de International
Society of Nephrology in Hong Kong
een prestigieuze prijs. Volgens Gansevoort is dit een soort oeuvreprijs
en een meer dan terechte erkenning
van het belang van het werk van
Dorien Peters.
19
over andere middelen werden gepresenteerd, waren allemaal niet om over naar
huis te schrijven. Wij waren de enigen
met een positief verhaal. We weten nu
dat gebruik van Tolvaptan de groei van
cystenieren afremt en daardoor de achteruitgang van de nierfunctie vertraagt.’
Nu de werking is aangetoond, duurt het
nog even voordat het middel daadwerkelijk voor cystenieren op de markt
komt. Op dit moment wordt Tolvaptan
alleen in ziekenhuizen toegediend aan
mensen met teveel water in het
lichaam.
Eerst is een beoordeling door de Europese overheid nodig. Deze moet toestemming geven om het middel voor te
schrijven aan patiënten met cystenieren
(indicatiestelling). Dan moet de financiering nog worden geregeld. Er zullen
bovendien afspraken over lagere prijzen
moeten komen, voordat meer mensen
het middel langdurig voorgeschreven
kunnen krijgen.
Wanneer verkrijgbaar?
Nederland had in het onderzoek een
belangrijk aandeel. Vorig jaar november
werden de resultaten naar het effect
van Tolvaptan op cystenieren officieel
gepresenteerd op een internationaal
wetenschappelijk congres in de Verenigde Staten. Gansevoort: ‘Dat was wel
bijzonder. De onderzoeksresultaten die
op kantoor werkt, is dat uiteraard veel
gemakkelijker.
En hoe zit dat dan met bijvoorbeeld
een theaterbezoek? ‘Dan adviseer ik een
keer het medicijn over te slaan’, antwoordt Gansevoort. ‘Dat werkt direct.’
Een andere mogelijke bijwerking is
leverschade. Dit deed zich in de Verenigde Staten voor bij 3 van de 1.400
patiënten. Het is daarom belangrijk alert
te zijn op mogelijke beschadigingen aan
de lever (zoals tekenen van geelzucht).
Gansevoort: ‘Het lijkt erop dat, zodra je
stopt met het gebruik van Tolvaptan, de
lever zich herstelt, maar voorzichtigheid
is geboden.’
Bijwerkingen
En dan zijn er nog de bijwerkingen. De
meest in het oog springende bijwerking
is: veel plassen. Ron Gansevoort: ‘Dat
is voor bijvoorbeeld een vrachtwagenchauffeur een nadeel. Voor hem is het
wel erg lastig als hij om de 45 minuten
naar het toilet moet.’ Voor iemand die
Nog een nieuw medicijn
Artsen willen graag een keuze kunnen maken tussen verschillende
medicijnen. Dat is beter omdat
patiënten nu eenmaal verschillend
last hebben van bijwerkingen. Geen
enkele patiënt is gelijk. Daarom
wordt, ook binnen het DIPAK consortium, een compleet nieuw middel
voor de behandeling van cystenieren
onderzocht: lanreotide. Ron Gansevoort: ‘We hebben nu al 100 deelnemers en we hebben er 300 nodig.’
Dus heeft u cystenieren en voldoet
u aan onderstaande criteria? Geef u
dan op en werk mee aan een betere
toekomst van uzelf en uw collega
cystenierpatiënten.
OPROEP:
doet u mee aan onderzoek?
Bent u ADPKD patiënt, tussen de 18
en 60 jaar, en heeft u een nierfunctie van tussen de 30 en 60 procent?
Dan komt u mogelijk in aanmerking
voor deelname aan het lanreotide
onderzoek.
Aanmelden kan bij onderzoekscoördinator dr. Esther Meijer van het
UMCG: [email protected]