biologische geneesmiddelen

#GoforInnovation
BIOLOGISCHE
GENEESMIDDELEN
DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
Van primordiaal belang in België
Algemene Vereniging van
de Geneesmiddelenindustrie
VEEL BELGISCHE PATIËNTEN WORDEN GEHOLPEN
MET BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN
In België is het gebruik
van biologische geneesmiddelen
gedurende de laatste
10 jaar verdubbeld
Biologische geneesmiddelen
vertegenwoordigen een belangrijk
deel binnen het huidige beschikbare
geneesmiddelenaanbod
• Tussen 2003 en 2013 is het aantal beschikbare
biologische geneesmiddelen in België gestegen
van 125 naar 221
• Het aantal behandelingsdagen is de voorbije
10 jaar toegenomen met 93 % 1
211 Mio 1
+93 %
Behandelingsdagen
221
Biologische
geneesmiddelen
26 %
van de totale Belgische (bio)
farmaceutische markt 2
65 %
in-patent 2
109 Mio
125
Biologische
geneesmiddelen
53 %
gebruikt in ziekenhuizen 2
2003
1
2
2013
DDD Defined daily doses – IMS data
IMS, Value MAT 06 2013
2
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
BELGIË:
EUROPESE “BIO-VALLEY”
België speelt een
vooraanstaande rol
in Onderzoek en Ontwikkeling
dankzij haar internationaal
erkend wetenschappelijk
eco-systeem
30 % van de Europese
biotechnologische industrie
is in België gevestigd
België behoort tot
de top van de wereld
LEADER
R&D
BIOTECHNOLOGY
• 14 Belgische universitaire
campussen 6 (5 Vlaanderen,
5 Wallonië, 4 Brussel)
• 7 universitaire ziekenhuizen
• 22 onderzoekscentra
• 23 incubatoren met biotech
activiteit
• Interuniversitaire structuren:
VIB 7 & Welbio 8
Belangrijke wetenschappelijke
samenwerkingsakkoorden
komen tot stand in België
30 %
van de Europese biotech industrie 3
bevindt zich in België terwijl ons land
nauwelijks 2 % van de Europese
bevolking vertegenwoordigt 4
1999: 2 biotechbedrijven
2013: 127 biotechbedrijven
in België 5
TOP 25
3 Belgische universiteiten
in de top 25 van Europa’s universiteiten
voor biowetenschappen 6
In marktwaarde (euro)
KBC Securities, 2013
Flanders Investment & Trade, The Life Science Industry in Flanders, 2012; OECD Key Biotech Indicators, 2013
6
Belgian Foreign Trade Agency, 2011
7
VIB : Vlaams Insituut voor Biotechnologie
8
Welbio : Walloon Excellence in Life Sciences and Biotechnology
9
VIB jaarverslag 2012
3
Meer dan 100
samenwerkings en
licentie-overeenkomsten
tussen Belgische universiteiten
& biofarma industrie waarvan binnen
en buiten België 9
• 50 % in België gebaseerde bedrijven
• 30 % EU-gebaseerde
• 20 % USA-gebaseerde
4
5
Algemene Vereniging van
de Geneesmiddelenindustrie
KLASSIEKE VS BIOLOGISCHE
GENEESMIDDELEN TOEGELICHT
Biologische geneesmiddelen:
• verbeteren op een significante manier de behandeling van ernstige ziektes
• helpen om bv. kanker, diabetes, de ziekte van Alzheimer, HIV/AIDS,
bepaalde nieraandoeningen, zeldzame ziektes te bestrijden
• hielpen reeds meer dan 350 miljoen patiënten wereldwijd
KLASSIEKE GENEESMIDDELEN
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN
Moleculaire structuur
Kleine, eenvoudige, stabliele
moleculaire structuur 10
Eenvoudige chemische ingrediënten.
Complexe, grote, onstabiele
moleculaire substanties
Complexe 3-dimensionele structuur.
Productie
Productie door chemische synthese
100 % reproduceerbaar 10
Combinatie van specifieke chemische
bestanddelen in een gestructureerd
& voorspelbaar proces.
Gemaakt van levende cellen
Niet 100 % reproduceerbaar
Zeer complex productieproces.
Zeer gevoelig voor wijzigingen in het proces
(bereiding, zuivering, formulering...).
Zelfs met dezelfde bestanddelen
en hetzelfde proces is het eindproduct
niet 100 % reproduceerbaar.
10
Schellekens, H. Biosimilar therapeutics - what do you need to consider? NDT Plus 2009 (suppl 1- 127-136 at 127)
4
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
GENERISCHE GENEESMIDDELEN
ONDERSCHEIDEN VAN BIOSIMILARS
Generieken en biosimilars:
• zijn beschikbaar na het vervallen van het octrooi van het origineel
• doorlopen een fundamenteel verschillend kopieerproces
Een biosimilar is niet de generiek van een origineel biologisch geneesmiddel.
GENERISCHE GENEESMIDDELEN
BIOSIMILARS GENEESMIDDELEN
Na het vervallen van het octrooi
Bioequivalent
Similair maar niet identiek
Zelfde actief bestanddeel,
zelfde concentratie, zelfde dosering,
zelfde toedieningsvorm als het origineel.
Gemaakt op basis van andere levende
cellen dan het origineel.
Excipiënten waardoor zijn verschillend,
wat de biologische beschikbaarheid11
van het geneesmiddel kan wijzigen.
Geen klinische studies vereist
om bioequivalentie aan te tonen.
11
12
Ander productieproces
dan het origineel12.
Klinische studies vereist om gelijkaardige
veiligheid en doeltreffendheid
aan te tonen.
Klinische opvolging na
markt-intrede noodzakelijk.
Manier waarop het geneesmiddel door het lichaam wordt opgenomen
Ludwig H, Mellstedt H, and Niederwieser D. The challenge of biosimilars, Annals of Oncology. 2008; 19: 411-419 at 411
Algemene Vereniging van
de Geneesmiddelenindustrie
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN: VERNIEUWEND,
UNIEK, WAARDEVOL VOOR DE SAMENLEVING
Wat zijn de voordelen van biologische geneesmiddelen?
to small•molecule
chemical pharmaceuticals, the
Meer gerichte behandelingen
re of biologicals
is more complex, highly sensitive and
• “Op maat” behandelingen
y
• Behandelingen die een belangrijke therapeutische vooruitgang betekenen voor ziektes zoals
autoimmuunziektes, kanker, infectieziektes, HIV/AIDS, cardiovasculaire ziektes, diabetes,
Purification
oogaandoeningen,
mucoviscidose,
nieraandoeningen…
Highly complex
protein with
3 or 4
e.g. Down-stream
levels of structure
processing (multiple
steps)
END
to a
Wat zijn de karakteristieken van biologische geneesmiddelen?
ProteinvanProduction
Process Complexiteit en heterogeniteit zijn inherent aan de aard
•Typical
Ze zijn gemaakt
levende organismen.
van biologische producten en aan hun productieproces
• Ze zijn uniek. Twee biologische geneesmiddelen zijn nooit identiek.
• Voor al hun indicaties zijn ze onderworpen aan uitgebreide klinische studies.
• Ze zijn niet uitwisselbaar.
tor
Select optimum cell for
production
Cell culture expansion up to
commercial scale
Productieproces
6
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
=
6
Product
.
Betreffende het gebruik van biologische geneesmiddelen,
een aantal belangrijke aanbevelingen:
• Geen ongecontroleerd overschakelen van een biologisch geneesmiddel naar een ander:
het toezicht van de arts is essentieel
• Bij goede therapeutische respons kan overschakelen nooit opgelegd worden omwille van besparingen
• Uit te sluiten van voorschrijven op stofnaam (VOS) 13 (aanbeveling van het FAGG) 14
Waarom zijn originele biologische geneesmiddelen
een vaste waarde voor de samenleving?
• Bij elke nieuwe generatie neemt hun werkzaamheid toe
• Ze dragen significant bij tot de financiële duurzaamheid van de gezondheidszorg in België via:
- geleidelijke prijsdalingen, tot 25 %15
- de overgang naar de categorie ‘goedkope geneesmiddelen’ (net zoals biosimilars)
indien hun prijs daalt met 15 % bij de introductie van een biosimilar
- soms lagere prijzen dan die van biosimilars
13
14
15
VOS: voorschrift op stofnaam
FAGG website - biologische geneesmiddelen; EMA-website - guidances biological & biosimilar medicines
Na 12 jaar -17 %, na 15 jaar -2,41 %, na 18 jaar -7,5 %
Algemene Vereniging van
de Geneesmiddelenindustrie
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN,
DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
70 %
80 %
van de belangrijkste
geneesmiddelen zijn
biologische geneesmiddelen
van de therapieën in
ontwikkeling zijn gebaseerd
op biotech ontdekkingen
of methodes
> 200
650
biotechnologische therapieën
vandaag beschikbaar
nieuwe biotech geneesmiddelen
& vaccins worden nu getest voor
meer dan 100 ziektes, waaronder
kanker, diabetes, ziekte van
Alzheimer, HIV/AIDS, nierziektes…
> 350
> 1000
miljoen patiënten zijn geholpen
met biologische therapieën
lopende klinische studies,
waarvan > 300 in eind-fase
pharma.be vzw/asbl Terhulpsestwg. 166 Chée de La Hulpe Brussel 1170 Bruxelles [email protected]
8
BIOLOGISCHE GENEESMIDDELEN DE THERAPIE VAN DE TOEKOMST
Algemene Vereniging van
de Geneesmiddelenindustrie
Verantwoordelijke uitgever: Catherine Rutten voor pharma.be, Algemene Vereniging van de Geneesmiddelenindustrie. D/2014/4021/1.
Een aantal kerncijfers. Vandaag, werelwijd: